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Élaboration par un groupe international de défenseurs des patients et de professionnels de la santé de la première série de recommandations en faveur d’une prise en charge holistique des personnes atteintes d’amylose hATTR

Une nouvelle étude publiée dans le BMJ Open préconise un changement majeur dans la prise en charge de l’amylose hATTR

CAMBRIDGE, Massachusetts, September 06, 2023--(BUSINESS WIRE)--Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), première société thérapeutique spécialisée dans l’ARNi, a annoncé ce jour les toutes premières recommandations de soins holistiques centrés sur le patient et sa famille pour les personnes vivant avec l’amylose héréditaire à médiation transthyrétine, également connue sous le nom d’hATTR ou d’ATTRv*. Ces recommandations, publiées dans le BMJ Open,1, ont été élaborées par un groupe d’experts composé de défenseurs des patients et de professionnels de la santé, le Primary Consensus Panel, et approuvées par une enquête Delphi internationale. Elles sont les premières à considérer la valeur de la communauté des patients dans la défense des besoins des personnes touchées par cette maladie rare et appellent à un changement majeur dans l’approche actuelle de sa prise en charge.

Parmi les recommandations, le groupe préconise un diagnostic précoce, l’instauration d’un traitement et des soins multidisciplinaires coordonnés, ainsi qu’un dialogue ouvert entre les professionnels de la santé et les patients afin de favoriser une prise de décision partagée et un suivi cohérent de l’évolution de la maladie. Les recommandations soulignent également l’importance d’un plan de soins sur mesure centré sur la famille et incluant des soins de soutien pour permettre aux patients de préserver leur indépendance et leur qualité de vie.

« L’amylose hATTR fait partie des maladies multisystémiques héréditaires, progressivement débilitantes et souvent mortelles. En raison de sa complexité et de sa gravité, tous les aspects de la vie d’une personne sont affectés », a indiqué la Dr Laura Obici, coprésidente Primary Consensus Panel et interniste au Centre de recherche et de traitement de l’amylose, IRCCS Fondazione Policlinico San Matteo, à Pavie, en Italie. « Ces recommandations apportent aux professionnels de la santé un nouveau modèle de soins qui peut potentiellement avoir un impact significatif sur la qualité de vie d’un patient. Nous devons commencer à penser au-delà du traitement des symptômes d’un patient à d’autres services de santé connexes qui peuvent aider à traiter les aspects physiques, psychologiques, sociaux et spirituels de la vie avec cette maladie. »

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Soutenu par Alnylam, le groupe d’experts a élaboré 50 recommandations qui ont été testées dans le cadre d’une solide enquête internationale Delphi menée auprès de 122 professionnels de la santé et de représentants de groupes de défense des patients de 27 pays. Les représentants internationaux des professionnels de la santé et des groupes de défense des patients ont approuvé 98 % des recommandations, qui portaient sur sept domaines clés visant à améliorer les soins aux patients : le diagnostic précoce et l’accès au traitement, le suivi de la maladie et l’organisation des soins, le maintien de la santé physique et mentale, les soins centrés sur la famille et le soutien aux aidants, le dialogue entre le patient et les professionnels de la santé et la prise de décision partagée, l’accès au soutien social de la communauté, et le soutien spirituel et les réseaux sociaux.

« Les membres de ma famille atteints d’amylose hATTR qui m’ont précédée, notamment ma tante, ma cousine et mon père, voyaient leurs espérances et leurs perspectives d’avenir réduites à néant. Je suis tellement fière aujourd’hui d’avoir contribué à l’élaboration de ces recommandations afin qu’elles reflètent non seulement mon expérience en tant que personne vivant avec cette maladie, mais aussi celles de l’ensemble de la communauté des patients », a indiqué Rosaline Callaghan, coprésidente Primary Consensus Panel et fondatrice d’Amyloidosis Ireland, le groupe de défense des patients pour les 32 comtés de l’Irlande. « Ces recommandations mettent en évidence l’importance de plans de soins holistiques plus robustes pour nous rapprocher de l’objectif de permettre aux personnes atteintes d’amylose hATTR de vivre pleinement leur vie. »

Parallèlement à l’évaluation du niveau d’accord pour chaque recommandation, l’enquête a demandé aux votants d’évaluer le degré actuel de mise en œuvre de chaque recommandation dans leur institution ou leur pratique. La plupart des professionnels de la santé considèrent que certaines recommandations relatives au diagnostic et à l’intervention précoces, au conseil et au test génétiques, au soutien nutritionnel et aux soins personnalisés dispensés dans des centres spécialisés font partie de la pratique courante. Cependant, la majorité des recommandations ont été considérées comme réalisables avec les ressources actuellement disponibles, et nombre d’entre elles ont été jugées réalisables uniquement avec un financement supplémentaire et une réorganisation des soins. Les points forts de cette étude soulignent la nécessité de poursuivre les discussions et d’élaborer des orientations sur la manière de développer des services pour répondre aux besoins complexes des personnes touchées par cette maladie rare.

« Nous saluons la publication de ces recommandations qui offrent une feuille de route pour soutenir les personnes touchées par l’amylose hATTR, y compris leurs familles et leurs soignants », a indiqué Claudia Cravesana, responsable par intérim des affaires médicales internationales chez Alnylam. « La collaboration entre toutes les parties de la communauté sera essentielle pour améliorer encore la pratique clinique. Alnylam s’engage pleinement à soutenir ces efforts et à travailler avec les professionnels de santé et les défenseurs des patients pour accélérer une approche plus holistique des soins aux patients. »

Cette étude, tout comme les présentations et les publications qui en découlent, ont été financées par Alnylam Pharmaceuticals. La rédaction médicale a été assurée par Lumanity, une agence de communication médicale.

*L’amylose à transthyrétine variante (ATTRv) est une maladie héréditaire autosomique dominante, où la mutation du gène de la transthyrétine (TTR) entraîne le dépôt de fibrilles de protéines pathogènes dans divers tissus.2

À propos du Primary Consensus Panel, des recommandations et de la méthodologie

Le Primary Consensus Panel est un organe de collaboration réunissant des patients et des professionnels de la santé, créé en 2020 pour élaborer ces recommandations de consensus et plaider en faveur de l’amélioration des normes de soins holistiques dans l’amylose hATTR. Le panel se compose de 14 membres multidisciplinaires de huit pays représentant les patients, les groupes de défense des patients (PAG), les principales spécialités cliniques (neurologie, cardiologie, physiothérapie, psychologie, nutrition et soins infirmiers) et l’industrie (Alnylam).

Le but des recommandations était de minimiser les retards dans le diagnostic et l’initiation du traitement chez les patients symptomatiques, de promouvoir des soins multidisciplinaires collaboratifs et coordonnés, d’assurer un soutien adapté aux besoins de chaque patient, de plaider en faveur de soins centrés sur la famille et du soutien aux soignants, de favoriser un dialogue ouvert et honnête pour soutenir la prise de décision partagée, d’aider les patients à préserver leur indépendance en maintenant leur santé physique et en leur apportant un soutien financier et social, et d’encourager les programmes communautaires pour les patients et les familles afin de promouvoir l’acceptation, de renforcer la résilience et d’assurer le bien-être.

Une méthodologie Delphi modifiée en trois étapes a été utilisée pour cette étude : (1) formation d’un Primary Consensus Panel pour l’élaboration et l’approbation des projets de recommandations à l’aide d’un vote en ligne anonyme (1er tour de vote) ; (2) vote en ligne anonyme sur les projets de recommandations traduits de la part de la communauté internationale plus large de cliniciens et de défenseurs (2e tour de vote) ; (3) discussion et modification des recommandations par le Primary Consensus Panel en vue d’un vote final par le groupe international si aucun consensus n’a été atteint (3e tour de vote). L’objectif était de parvenir à un consensus sur les recommandations relatives à la prise en charge globale des personnes atteintes d’amylose hATTR.3

À propos de l’amylose ATTR héréditaire

L’amylose héréditaire à médiation transthyrétine (hATTR) est une maladie héréditaire, invalidante et mortelle, causée par des variantes (c’est-à-dire des mutations) du gène TTR. La protéine TTR est principalement produite dans le foie et est normalement un transporteur de vitamine A et de thyroxine. Les variantes du gène TTR provoquent l’accumulation de protéines amyloïdes anormales qui endommagent les organes et les tissus du corps, tels que les nerfs périphériques et le cœur, entraînant une neuropathie sensori-motrice périphérique réfractaire, une neuropathie autonome et/ou une cardiomyopathie, ainsi que d’autres manifestations de la maladie. L’amylose hATTR représente un besoin médical majeur non satisfait, avec une morbidité et une mortalité significatives affectant environ 50 000 personnes dans le monde. La survie médiane est de 4,7 ans après le diagnostic, avec une survie réduite (3,4 ans) pour les patients présentant une cardiomyopathie.

À propos d’Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam est une société biopharmaceutique à la pointe de la traduction de l’interférence ARN (ARNi) en une toute nouvelle classe de médicaments innovants susceptibles de transformer la vie des personnes atteintes de maladies génétiques, cardio-métaboliques, hépatiques, infectieuses et du système nerveux central (SNC)/oculaires rares. Fondées sur des travaux scientifiques récompensés par un prix Nobel, les thérapies ARNi représentent une approche puissante et cliniquement validée pour le traitement d’un large éventail de maladies graves et débilitantes. Fondée en 2002, Alnylam concrétise une vision audacieuse qui consiste à transformer les possibilités scientifiques en réalité, grâce à une solide plateforme thérapeutique ARNi. Le siège d’Alnylam est situé à Cambridge, Massachusetts.

1 Obici L, Callaghan R, Ablett J, et al. Consensus Recommendations on Holistic Care in Hereditary ATTR Amyloidosis: An International Delphi Survey of Patient Advocates and Multidisciplinary Healthcare Professionals. BMJ Open 2023;0:e073130. doi:10.1136/bmjopen-2023-073130
2 Pozsonyi, Z. et al. Variant Transthyretin Amyloidosis (ATTRv) in Hungary: First Data on Epidemiology and Clinical Features. Genes. 2021; 8:1152
3 Niederberger M, et al. Delphi Technique in Health Sciences: A Map. Frontiers in Public Health. 2020; 8:457

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Consultez la version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20230906831158/fr/

Contacts

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Emily Bunting
(Médias, Europe)
+41 79 866 97 03