Kyowa Kirin finalise avec succès l’acquisition d’Orchard Therapeutics, un leader mondial de la thérapie génique pour les maladies rares

Cette acquisition enrichit le portefeuille de Kyowa Kirin, permet le développement de nombreux candidats prometteurs avec une plateforme cliniquement différenciée et aide à financer les lancements actuels et futurs de Libmeldy ^® (atidarsagene autotemcel) dans la MLD à un stade précoce

TOKYO & LONDRES & BOSTON, January 24, 2024--(BUSINESS WIRE)--Kyowa Kirin Co., Ltd. (Kyowa Kirin, TSE : 4151), une société pharmaceutique internationale spécialisée basée au Japon (J-GSP) qui découvre et développe de nouveaux médicaments en utilisant les biotechnologies les plus récentes, et Orchard Therapeutics plc (Orchard Therapeutics, Nasdaq : ORTX), leader mondial de la thérapie génique, ont annoncé aujourd’hui que Kyowa Kirin avait finalisé avec succès l’acquisition d’Orchard Therapeutics. L’acquisition de toutes les actions en circulation d’Orchard Therapeutics par le biais d’une procédure d’arrangement en vertu de la loi britannique sur les sociétés de 2006 a été finalisée le 24 janvier 2024, et Orchard Therapeutics est devenue une filiale à part entière de Kyowa Kirin. L’entreprise intégrée se concentrera désormais davantage sur la satisfaction des besoins des personnes atteintes de maladies génétiques dévastatrices et d’autres maladies graves dont le fardeau est immense et pour lesquelles les options thérapeutiques actuelles sont limitées ou inexistantes.

Le portefeuille d’Orchard Therapeutics inclut Libmeldy ^® (atidarsagene autotemcel), destiné au traitement des patients éligibles atteints de leucodystrophie métachromatique (MLD) à un stade précoce, une maladie héréditaire rare et potentiellement mortelle du système métabolique de l’organisme. Dans la forme la plus grave de la leucodystrophie métachromatique, les bébés se développent normalement, mais à la fin de l’enfance, ils commencent à perdre rapidement la capacité de marcher, de parler et d’interagir avec le monde qui les entoure. Libmeldy est approuvé par la Commission européenne (CE) et l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA). Libmeldy est connu sous le nom d’OTL-200 aux États-Unis, où il est actuellement un médicament expérimental faisant l’objet d’une évaluation prioritaire par la Food and Drug Administration (FDA), avec une date butoir fixée au 18 mars 2024 par le Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).

Utilisant la même plateforme technologique de thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques (CSH), Orchard Therapeutics fait également progresser deux programmes en phase clinique : OTL-203 pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type I du syndrome de Hurler (MPS-IH) et OTL-201 en cours de développement pour la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS-IIIA), également connue sous le nom de syndrome de Sanfilippo.

« Nous sommes ravis de l’acquisition d’Orchard Therapeutics, l’un des principaux fournisseurs de thérapie génique des CSH. Cette plateforme offre un potentiel significatif pour fournir des traitements plus innovants et des thérapies révolutionnaires et s’aligne sur notre objectif visant à offrir une valeur qui change la vie des personnes vivant avec des maladies rares et complexes », déclare Masashi Miyamoto, directeur représentatif et président-directeur général de Kyowa Kirin. « À l’avenir, nos entreprises s’appuieront sur la vaste expérience de la plateforme de thérapie génique d’Orchard et l’appliqueront à des indications et des maladies mal prises en charge pour lesquelles nous pensons qu’elle se différencie sur le plan scientifique et clinique. »

« Nous nous réjouissons de ce nouveau chapitre de l’évolution d’Orchard Therapeutics et sommes impatients de nous associer à nos nouveaux collègues de Kyowa Kirin pour exploiter tout le potentiel de notre approche de thérapie génique des CSH », déclare Bobby Gaspar, cofondateur et directeur général d’Orchard Therapeutics. « Les 12 prochains mois pourraient offrir plusieurs opportunités qui, selon nous, consolideraient notre position de leader dans le domaine, notamment l’approbation et le lancement potentiels d’OTL-200 aux États-Unis, l’accélération de la croissance de Libmeldy en Europe, la progression de notre essai d’enregistrement mondial pour OTL-203 dans la MPS-IH, ainsi que l’avancement de notre programme neurométabolique suivant dans la MPS-IIIA et des programmes de recherche en phase initiale. »

Dans cette nouvelle structure organisationnelle, Bobby Gaspar rendra compte à Masashi Miyamoto, président-directeur général de Kyowa Kirin, et deviendra membre de l’équipe dirigeante de R&D de Kyowa Kirin, aidant l’organisation à évaluer les candidats thérapeutiques de nouvelle génération. Les membres de l’équipe d’Orchard Therapeutics continueront d’opérer à partir de ses installations existantes à Londres et à Boston. Kyowa Kirin prévoit d’importantes synergies avec Orchard Therapeutics et prévoit d’annoncer le 7 février ses orientations financières pour 2024 en même temps que ses résultats pour 2023.

Aperçu de la transaction
Selon les termes de l’accord, Kyowa Kirin a réalisé la procédure d’arrangement pour acquérir toutes les actions en circulation d’Orchard Therapeutics au prix de 16,00 dollars par American Depositary Share (ADS) en numéraire, ce qui représente une prime de 144 % par rapport au prix moyen pondéré en fonction du volume par ADS d’Orchard Therapeutics au cours des 30 jours clos le 4 octobre 2023, la veille de l’annonce de la transaction.

Dans le cadre de la transaction, un droit à la valeur contingente (CVR) supplémentaire de 1,00 dollar par ADS est payable aux actionnaires d’Orchard, soit un total de 17,00 dollars par ADS. Les paiements de CVR supplémentaires sont conditionnels et payables uniquement en cas d’approbation d’OTL-200 aux États-Unis en 2024, selon les termes de l’accord de CVR.

Vue d’ensemble d’Orchard Therapeutics

(1)		Nom	Orchard Therapeutics plc
(2)		Siège	245 Hammersmith Road, 3rd Floor London W6 8PW Royaume-Uni
(3)		Rôle et nom du représentant	Directeur général Bobby Gaspar
(4)		Description de l’activité	Développement et commercialisation de thérapie génique de cellules souches hématopoïétiques
(5)		Capital social	29 463 milliers de dollars (au 30 septembre 2023)
(6)		Date de création	2015

À propos de Libmeldy / OTL-200
Libmeldy ^® (atidarsagene autotemcel), également connu sous le nom d’OTL-200, a été approuvé par la Commission européenne pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique (MLD) chez les patients caractérisés par des mutations bialléliques du gène ARSA entraînant une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA chez les enfants présentant i) des formes infantiles tardives ou juvéniles précoces, sans manifestations cliniques de la maladie, ou ii) la forme juvénile précoce, avec des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont encore la capacité de marcher de manière indépendante et avant l’apparition du déclin cognitif. Libmeldy est la première thérapie approuvée pour les patients éligibles atteints de MLD à un stade précoce.

L’effet indésirable le plus fréquent attribué au traitement par Libmeldy est l’apparition d’anticorps anti-ARSA. Outre les risques liés à la thérapie génique, le traitement par Libmeldy est précédé d’autres interventions médicales, à savoir la mobilisation de sang périphérique et l’aphérèse, suivies d’un conditionnement myéloablatif, qui comportent leurs propres risques. Au cours des études cliniques de Libmeldy, les profils de sécurité de ces interventions ont été conformes à leur sûreté et tolérabilité connues.

Pour plus d’informations sur Libmeldy, veuillez consulter le Résumé des caractéristiques du produit (SmPC) disponible sur le site Web de l’EMA.

Libmeldy est autorisé dans l’Union européenne, au Royaume-Uni, en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. OTL-200 est un traitement expérimental aux États-Unis.

Libmeldy a été développé en partenariat avec l’Institut de thérapie génique San Raffaele-Telethon (SR-Tiget) à Milan, en Italie.

À propos de Kyowa Kirin
Kyowa Kirin a pour objectif de découvrir de nouveaux médicaments susceptibles de changer la vie. En tant qu’entreprise pharmaceutique internationale spécialisée basée au Japon, nous investissons depuis plus de 70 ans dans la découverte de médicaments et dans l’innovation biotechnologique, et nous travaillons actuellement à la mise au point de la prochaine génération d’anticorps et de thérapies cellulaires et géniques susceptibles d’aider les patients atteints d’une maladie grave ou rare. Un engagement commun en faveur de nos valeurs, d’une croissance durable et de l’envie de faire sourire les gens nous unit dans nos quatre régions : Japon, Asie-Pacifique, Amérique du Nord et EMEA/International. Pour en savoir plus sur les activités de Kyowa Kirin, rendez-vous sur : https://www.kyowakirin.com.

À propos d’Orchard Therapeutics
Orchard Therapeutics, une société de Kyowa Kirin, est un leader mondial de la thérapie génique dont l’objectif est de mettre fin aux ravages causés par les maladies génétiques et autres maladies graves en découvrant, développant et commercialisant de nouveaux traitements exploitant le potentiel curatif de la thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques (CSH). Dans cette approche, les propres cellules souches sanguines du patient sont génétiquement modifiées à l’extérieur du corps, puis réinsérées, dans le but de corriger la cause sous-jacente de la maladie en un seul traitement.

Fondée en 2015, Orchard est à l’origine de certains des premiers développements cliniques et de recherche impliquant la thérapie génique des CSH. Notre équipe a joué un rôle central dans l’évolution de cette technologie, qui est passée d’une idée scientifique prometteuse à une réalité susceptible de transformer des vies. Aujourd’hui, Orchard fait progresser un pipeline de thérapies géniques des CSH conçues pour traiter des maladies graves dont le fardeau est immense pour les patients, les familles et la société, et pour lesquelles les options thérapeutiques actuelles sont limitées ou inexistantes.

Pour plus d’informations, rendez-vous sur www.orchard-tx.com.

Disponibilité d’autres informations sur Orchard
Les investisseurs et autres personnes doivent savoir qu’Orchard communique avec ses investisseurs et le public en utilisant le site Web de l’entreprise (www.orchard-tx.com), le site Web des relations avec les investisseurs (ir.orchard-tx.com) et les réseaux sociaux, y compris, mais sans s’y limiter, des présentations et des fiches d’information à l’intention des investisseurs, des dépôts auprès de la U.S. Securities and Exchange Commission, des communiqués de presse, des conférences téléphoniques publiques et des diffusions Web. Les informations qu’Orchard publie sur ces canaux et sites Web pourraient être considérées comme des informations importantes. Par conséquent, Orchard encourage les investisseurs, les médias et les autres personnes intéressées par Orchard à examiner régulièrement les informations communiquées par l’intermédiaire de ces canaux, y compris sur le site Web des relations avec les investisseurs. Cette liste de canaux peut être mise à jour de temps à autre sur le site Web des relations avec les investisseurs d’Orchard et peut inclure d’autres canaux de réseaux sociaux. Le contenu du site Web d’Orchard ou de ces canaux, ou de tout autre site Web auquel il est possible d’accéder à partir de son site Web ou de ces canaux, ne doit pas être considéré comme étant incorporé par référence dans tout dépôt en vertu du Securities Act de 1933.

Déclarations prospectives
Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives, qui sont faites conformément aux dispositions de la sphère de sécurité du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toutes les déclarations qui ne sont pas des déclarations de faits historiques sont, ou peuvent être considérées comme, des déclarations prospectives. Ces déclarations ne sont ni des promesses ni des garanties et sont soumises à une série de risques et d’incertitudes, dont beaucoup échappent au contrôle d’Orchard, ce qui pourrait entraîner une différence matérielle entre les résultats réels et ceux envisagés dans ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes incluent notamment, mais sans s’y limiter, le risque que les résultats antérieurs, y compris des signaux de sûreté et d’efficacité, ne soient pas reproduits ou ne se poursuivent pas dans les études en cours ou futures, et le risque que des résultats négatifs à long terme en matière de sécurité soient découverts. Compte tenu de ces incertitudes, il est conseillé au lecteur de ne pas accorder une confiance excessive à ces déclarations prospectives.

Les autres risques et incertitudes auxquels Orchard est confronté incluent ceux identifiés sous la rubrique « Facteurs de risque » dans le plus récent rapport annuel ou trimestriel d’Orchard déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) des États-Unis, ainsi que dans les dépôts et rapports ultérieurs déposés auprès de la SEC. Les déclarations prospectives contenues dans le présent communiqué de presse reflètent les opinions d’Orchard à la date des présentes et Orchard n’assume pas et décline expressément toute obligation de mettre à jour ou de réviser publiquement les déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d’événements futurs ou autres, sauf dans la mesure où la loi l’exige.

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Contacts

Pour Kyowa Kirin
Hiroki Nakamura : monde/Japon
Département de la communication d’entreprise
media@kyowakirin.com

Lauren Walrath
Vice-présidente des affaires publiques – Amérique du Nord
lauren.walrath.g4@kyowakirin.com
+1-646-526-4454

Stacey Minton : EMEA
Vice-présidente principale des affaires internes – Kyowa Kirin International
Stacey.Minton@kyowakirin.com

Pour Orchard Therapeutics
Benjamin Navon
+1 857-248-9454
Benjamin.Navon@orchard-tx.com