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Vertex présente de nouvelles données sur l'essai clinique de Phase 1 du VX-880 dans le cadre des 82e sessions scientifiques de l'American Diabetes Association

Le patient 1 a présenté une variation du taux de glycémie dans l'intervalle de temps de 40,1 % avec 34,0 unités d'insuline exogène par jour au départ à 99,9 %, et une indépendance à l'égard de l'insuline au jour 270 –

Le patient 2 a présenté une variation du taux de glycémie dans l'intervalle de temps de 35,9 % avec 25,9 unités d'insuline exogène par jour au départ à 51,9 % avec une réduction de 30 % de l'utilisation d'insuline exogène au jour 150 –

Comme annoncé précédemment, la preuve de concept a été établie avec les deux premiers patients traités à une demi-dose cible de VX-880, démontrant une sécrétion d'insuline en réponse au glucose, des améliorations de l'HbA1c ainsi qu'une diminution de l'insuline exogène –

Le VX-880 est généralement bien toléré par tous les patients traités à ce jour, avec des effets indésirables majoritairement légers ou modérés –

Deux résumés supplémentaires ont également été retenus pour présentation –

BOSTON, June 07, 2022--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a publié aujourd'hui des données complémentaires concernant les patients de la partie A de son essai clinique de Phase 1/2 sur le VX-880, un traitement expérimental de remplacement des cellules d'îlots pancréatiques entièrement différenciées, issues de cellules souches, destiné aux patients atteints de diabète de type 1 avec altération de l'état de conscience hypoglycémique et hypoglycémie sévère. Comme annoncé le mois dernier, les deux patients ayant reçu une dose correspondant à la moitié de la dose cible de VX-880 ont manifesté une production d'insuline adaptée au glucose, une amélioration du contrôle glycémique ainsi qu'une réduction des besoins en insuline exogène. Les données présentées aujourd'hui indiquent une augmentation significative de la glycémie dans l'intervalle de temps par rapport aux valeurs de base, à la suite du traitement par le VX-880. L'intervalle de temps passé dans la fourchette cible est une mesure cliniquement importante dans la gestion du diabète et reflète le laps de temps pendant lequel la glycémie d'un patient est mesurée dans la fourchette de glycémie cible souhaitée. La valeur cible acceptée par l'American Diabetes Association (ADA) et l'Association européenne pour l'étude du diabète (EASD) en matière d'intervalle de temps (glycémie comprise entre 70 et 180 mg/dL) est de 70 %.

Ces données ont été présentées dans le cadre de la 82e conférence des sessions scientifiques de l'American Diabetes Association, le 6 juin 2022 à la Nouvelle-Orléans, en Louisiane, de 9h à 9h15 CDT, dans le cadre d'une présentation orale du résumé intitulé "Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islet Cells for Type 1 Diabetes" (résumé/publication n° 259-OR). Vous trouverez un lien vers la présentation ici.

La présentation incluait les données des deux patients traités dans la partie A de l'étude, dont l'objectif est d'évaluer le profil d'innocuité du VX-880 à une dose correspondant à la moitié de la dose cible. Le patient 1 a présenté une augmentation de la glycémie dans l'intervalle de temps, passant de 40,1 % au début de l'étude à 99,9 % au jour 270, et a cessé de prendre de l'insuline. Le patient 2 a présenté une augmentation de l'intervalle de temps de 35,9 % au départ à 51,9 % au jour 150, avec une réduction de 30 % de sa consommation d'insuline exogène.

Le VX-880 a été généralement bien toléré chez tous les patients traités à ce jour, avec une majorité d'effets indésirables légers ou modérés.

"Les données portant sur les intervalles temps du glucose présentées aujourd'hui dans le cadre de l'ADA illustrent la remarquable maîtrise de la glycémie qui peut être obtenue après un traitement par le VX-880", a déclaré Bastiano Sanna, Ph.D., vice-président exécutif et responsable des thérapies cellulaires et génétiques chez Vertex. "Le contrôle des élévations de la glycémie est primordial, ainsi que les fluctuations dans le temps, car ces deux facteurs augmentent le risque de complications chez les patients atteints de DT1. Les deux premiers patients traités par le VX-880 ont non seulement présenté une amélioration de leur taux d'HbA1c et une diminution de leurs besoins en insuline, mais également des intervalles temps supérieurs. Globalement, ces données confirment le potentiel du VX-880 en tant que traitement fonctionnel pour les personnes atteintes du T1D."

"En tant que médecin traitant, j'ai pu voir à quel point cette maladie est lourde de conséquences pour les patients, particulièrement ceux qui souffrent d'hypoglycémie sévère. En rétablissant la fonction des îlots de Langerhans, en améliorant le contrôle de la glycémie et en réduisant par la suite la dépendance à l'insuline exogène, ce traitement a le potentiel d'améliorer la vie des patients", a déclaré Camillo Ricordi, DM, professeur de chirurgie, directeur de l'Institut de recherche sur le diabète et du Centre de transplantation cellulaire de l'École de médecine Miller de l'Université de Miami, et président du comité directeur de l'essai clinique du VX-880. "Les résultats obtenus auprès des deux premiers patients traités avec la moitié de la dose cible sont tout à la fois remarquables et encourageants, à mesure que nous poursuivons l'étude du traitement des patients atteints de diabète de type 1 avec cette thérapie dérivée de cellules souches."

"L'impact potentiel de ce traitement sur les patients est indéniable", a déclaré James Markmann, DM, Ph.D., professeur de chirurgie et responsable de la division de chirurgie de transplantation au Massachusetts General Hospital, en charge du patient 1. "L'étude fait apparaître un bond en avant significatif dans le traitement potentiel des patients atteints de diabète de type 1."

Vertex a présenté d'autres données dans le cadre de l'ADA cette année, notamment une présentation orale intitulée "Persistence of Impaired Awareness of Hypoglycemia, Severe Hypoglycemic Events and Suboptimal Glycemic Control Despite Advanced Diabetes Technologies" (résumé/publication n° 92-OR) ainsi qu'une affiche intitulée "Gaps Remain in Achieving Target T1D Glycemic Goals Despite Advanced Technologies" (affiche n° 652-P).

À ce jour, trois patients ont été traités dans le cadre de l'étude de Phase 1/2 avec le VX-880. Deux patients ont reçu la moitié de la dose cible de cellules dans la partie A de l'étude. Un troisième patient a quant à lui reçu la dose cible complète dans la partie B de l'étude.

Programme de cellules des îlots de Langerhans encapsulées et développement de cellules hypoimmunes

Vertex poursuit également d'autres programmes sur le T1D, dont un dans lequel ces mêmes îlots dérivés de cellules souches sont encapsulés dans un dispositif immunoprotecteur pour être implantés chirurgicalement sans avoir recours à une immunosuppression concomitante, et un autre programme dans lequel les cellules sont modifiées pour produire des îlots dérivés de cellules souches hypoimmunes. Les études destinées à l'obtention d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (IND) pour le programme de cellules encapsulées sont en cours, et la société entend bien soumettre une IND en 2022.

À propos du VX-880

Le VX-880 est un traitement expérimental à base de cellules d'îlots de Langerhans entièrement différenciées et productrices d'insuline, dérivées de cellules souches allogéniques et obtenues grâce à une technologie brevetée. Le VX-880 est actuellement évalué chez des patients atteints d'une maladie de type T1D avec altération de l'état de conscience hypoglycémique et hypoglycémie sévère. Le VX-880 pourrait rétablir la capacité de l'organisme à réguler les niveaux de glucose en restaurant la fonction des cellules des îlots de Langerhans pancréatiques, y compris la production d'insuline sensible au glucose. Le VX-880 est administré par perfusion dans la veine porte hépatique et requiert un traitement immunosuppresseur d'entretien afin de protéger les cellules des îlots de Langerhans contre un rejet immunitaire.

À propos de l’essai clinique de phase 1/2

L'essai clinique est une étude de Phase 1/2, multicentrique, à groupe unique et ouverte chez des patients atteints de DT1 avec altération de l'état de conscience hypoglycémique et hypoglycémie sévère. L'étude est élaborée comme un essai clinique séquentiel en plusieurs parties afin d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du VX-880. Dans la partie A, les deux premiers patients ont reçu une demi-dose cible. Dans la partie B, cinq patients recevront la dose cible complète, après quoi un dosage simultané à la dose cible complète aura lieu dans la partie C. Environ 17 patients seront recrutés dans le cadre de l'essai clinique. L'étude de Phase 1/2 est en attente clinique aux États-Unis et est en cours au Canada.

À propos du diabète de type 1

Le diabète de type 1 est une maladie auto-immune caractérisée par la destruction des cellules des îlots de Langerhans, qui produisent l’insuline dans le pancréas, avec perte de la production d’insuline et altération de la régulation des taux de glucose dans le sang. L’absence d’insuline cause des anomalies dans la manière dont l’organisme transforme les nutriments, ce qui entraîne une augmentation des taux de glucose sanguin. L’hyperglycémie peut entraîner une acidocétose diabétique et, au fil du temps, des complications comme des maladies/insuffisances rénales, des maladies de l’œil (y compris la perte de la vue), des maladies du cœur, des accidents vasculaires cérébraux, des lésions nerveuses et même le décès.

Compte tenu des limitations et de la complexité des systèmes d'administration d'insuline, il est parfois difficile d'atteindre et de maintenir un équilibre dans le contrôle de la glycémie chez les personnes atteintes de DT1. L'hypoglycémie résulte fréquemment de la difficulté à équilibrer les différents facteurs qui influencent la glycémie, notamment l'insuline, le régime alimentaire et l'exercice physique. L'hypoglycémie demeure un facteur limitant critique dans la gestion de la glycémie, et une hypoglycémie sévère peut provoquer une perte de conscience, un coma, des convulsions, des blessures et être fatale. Avec le temps, les patients atteints de DT1 peuvent développer une altération de la conscience de l'hypoglycémie, à savoir qu'ils ne sont plus capables de percevoir les premiers signes d'un événement hypoglycémique, lequel peut être dangereux et provoquer des événements potentiellement mortels.

Les normes de soins actuelles ne traitent pas les causes sous-jacentes de la maladie, et les options thérapeutiques autres que l'insuline pour la gestion du DT1 demeurent limitées.

À propos de Vertex

Vertex est une entreprise mondiale de biotechnologie qui investit dans l’innovation scientifique pour élaborer des médicaments destinés à transformer la vie des patients atteints de maladies graves. L’entreprise possède un portefeuille de plusieurs médicaments approuvés pour le traitement de la cause sous-jacente de la mucoviscidose, une maladie génétique rare et potentiellement mortelle, et poursuit actuellement plusieurs programmes cliniques et de recherche sur cette maladie. Outre la fibrose kystique, Vertex dispose d'un solide portefeuille de petites molécules expérimentales, de thérapies cellulaires et génétiques dans d'autres maladies graves pour lesquelles elle possède une connaissance approfondie de la biologie humaine causale, notamment la drépanocytose, la bêta-thalassémie, les maladies rénales médiées par APOL1, la douleur, le diabète de type 1, le déficit en alpha-1-antitrypsine et la myopathie de Duchenne.

Fondée en 1989 à Cambridge, dans l’État du Massachusetts, Vertex a désormais son siège mondial dans le Quartier de l'innovation de Boston, tandis que son siège social international se situe à Londres, au Royaume-Uni. La société possède également des sites de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est sans cesse reconnue comme une des meilleures entreprises du secteur. La société figure ainsi depuis 12 années consécutives sur la liste des meilleurs employeurs de la revue Science et fait partie des 100 meilleures entreprises de Seramount (anciennement Working Mother Media) en 2021. Pour suivre les actualités de l'entreprise et en savoir plus sur la tradition d'innovation de Vertex, rendez-vous sur www.vrtx.com ou suivez-nous sur Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube et Instagram.

Note spéciale concernant les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995, tel que modifié, y compris, sans s'y limiter, (i) les déclarations de Bastiano Sanna, Ph.D., Camillo Ricordi et Jim Markmann figurant dans le présent communiqué de presse, (ii) nos projets, nos prévisions et les bénéfices potentiels du VX-880, (iii) nos projets de poursuite du programme de Phase 1/2 pour le VX-880 et des études d'homologation pour le programme de cellules d'îlots de Langerhans encapsulées, y compris les dépôts réglementaires prévus en 2022, et (iv) nos projets de dosage et de recrutement de patients. Bien que Vertex considère que les énoncés prospectifs contenus dans ce communiqué de presse sont exacts, ils ne représentent les croyances de la société qu'à la date de ce communiqué de presse et un certain nombre de risques et d'incertitudes peuvent faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, notamment, le fait que les données recueillies auprès d'un nombre limité de patients peuvent ne pas être représentatives des résultats définitifs des essais cliniques, que les données issues des programmes de recherche et de développement de la société peuvent ne pas justifier une homologation ou un développement plus poussé de ses composés en raison de leur innocuité, de leur efficacité et des autres risques mentionnés sous la rubrique "Risk Factors" du dernier rapport annuel de Vertex et des rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission à l'adresse www.sec.gov et disponibles sur le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com. Le lecteur est invité à ne pas se fier indûment à ces déclarations ni aux données scientifiques présentées. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les informations contenues dans ce communiqué de presse à mesure que de nouvelles informations deviennent disponibles.

(VRTX-GEN)

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Consultez la version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20220606005426/fr/

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