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Vertex annonce que la FDA a approuvé sa demande IND de « nouveau médicament de recherche » pour le VX-880, une nouvelle thérapie cellulaire visant à traiter le diabète de type 1 (DT1)

·8 min de lecture

- Vertex va lancer un essai clinique de phase 1/2 au cours du premier semestre 2021 -

- Le VX-880 est le premier traitement dérivé de cellules souches portant sur des cellules complètement différenciées d’îlots de Langerhans et visant à traiter le DT1 -

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd’hui que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a autorisé sa demande IND (nouveau médicament de recherche), une décision qui va permettre à la société de procéder au lancement d’un essai clinique portant sur le VX-880, un traitement expérimental à base de cellules d’îlots de Langerhans complètement différenciées et dérivées de cellules souches visant à traiter le diabète de type 1 (DT1). Vertex prévoit de démarrer un essai clinique de phase 1/2 au cours du premier semestre 2021 chez des patients atteints de DT1 présentant une altération de la perception de l’hypoglycémie ainsi qu’une hypoglycémie sévère.

« Alors que nous célébrons cette année le 100e anniversaire de la découverte de l’insuline, nous sommes ravis d’apporter à la pratique clinique la première thérapie cellulaire de sa catégorie, qui pourrait avoir un impact important sur les personnes atteintes de DT1 », a déclaré Bastiano Sanna, Ph. D., vice-président directeur et responsable des thérapies cellulaires et génétiques chez Vertex. « Nous avons hâte de lancer notre programme clinique et de tester notre approche unique consistant à remplacer les cellules des îlots de Langerhans du pancréas, qui sont détruites chez les personnes atteintes de diabète de type 1, par des cellules d’îlots de Langerhans dérivées de cellules souches, qui sont complètement différenciées et produisent de l’insuline. »

À propos du VX-880
Anciennement connu sous le nom de STx-02, le VX-880 est une thérapie allogénique expérimentale basée sur des îlots de Langerhans dérivés de cellules souches humaines, en cours d’évaluation pour les patients atteints de DT1 présentant une altération de la perception de l’hypoglycémie ainsi qu’une hypoglycémie sévère. Le VX-880 aurait le potentiel de restaurer la capacité de l’organisme à réguler ses niveaux de glucose sanguin en rétablissant la fonction des cellules des îlots de Langerhans, notamment la production d’insuline.

L’essai clinique portant sur le VX-880 consistera à perfuser des cellules d’îlots de Langerhans fonctionnelles et complètement différenciées et à administrer simultanément des immunosuppresseurs de manière prolongée, ceci afin d’éviter que le système immunitaire ne rejette les cellules des îlots de Langerhans.

À propos de l’essai clinique de phase 1/2
L’essai clinique est une étude ouverte, à groupe unique, de phase 1/2 qui portera sur des sujets atteints de DT1 présentant une altération de la perception de l’hypoglycémie ainsi qu’une hypoglycémie sévère. Il s’agira d’un essai clinique séquentiel, en plusieurs étapes, qui évaluera l’innocuité et l’efficacité de différentes doses de VX-880. Environ 17 patients seront recrutés pour cet cliniques essai.

À propos du diabète de type 1
Le diabète de type 1 est une maladie auto-immune caractérisée par la destruction des cellules des îlots de Langerhans, qui produisent l’insuline dans le pancréas, avec perte de la production d’insuline et altération de la régulation des niveaux de glucose dans le sang. L’absence d’insuline cause des anomalies dans la manière dont l’organisme transforme les nutriments, ce qui entraîne une augmentation des taux de glucose sanguin. L’hyperglycémie peut entraîner une acidocétose diabétique et, au fil du temps, des complications comme des maladies/insuffisances rénales, des maladies de l’œil (y compris la perte de la vue), des maladies du cœur, des accidents vasculaires cérébraux, des lésions nerveuses et même le décès. Les systèmes d’administration d’insuline étant complexes et présentant des limitations, il peut être difficile d’atteindre et de conserver un taux de glucose équilibré chez les patients atteints de DT1. L’hypoglycémie reste un facteur limitant essentiel dans la gestion de la glycémie, et une hypoglycémie sévère peut provoquer une perte de conscience, un coma, des convulsions, des blessures et potentiellement le décès du patient.

En dehors de l’insuline, les options de traitement sont actuellement limitées pour prendre en charge le DT1.

À propos de Vertex
Vertex est une entreprise mondiale de biotechnologie qui investit dans l’innovation scientifique pour élaborer des médicaments destinés à transformer la vie des patients atteints de maladies graves. L’entreprise possède un portefeuille de plusieurs médicaments approuvés pour le traitement de la cause sous-jacente de la mucoviscidose, une maladie génétique rare et potentiellement mortelle, et poursuit actuellement plusieurs programmes cliniques et de recherche sur cette maladie. Par ailleurs, Vertex possède un solide pipeline de médicaments expérimentaux à petites molécules pour le traitement d’autres maladies graves, pour lesquelles elle dispose de connaissances approfondies en ce qui concerne la biologie humaine causale, notamment les douleurs, le déficit en alpha-1-antitrypsine et les maladies rénales à médiation APOL1. Vertex dispose en outre d’un portefeuille de thérapies géniques et cellulaires en plein développement pour des maladies telles que la drépanocytose, la bêta-thalassémie, la myopathie de Duchenne et le diabète sucré de type 1.

Fondée en 1989 à Cambridge, dans l’État américain du Massachusetts, Vertex a désormais son siège mondial dans le Quartier de l'innovation de Boston, tandis que son siège social international se situe à Londres, au Royaume-Uni. La société possède également des sites de recherche et développement et des bureaux commerciaux en Amérique du Nord, en Europe, en Australie et en Amérique latine. Vertex est systématiquement reconnue comme l’un des meilleurs employeurs du secteur : elle figure depuis 11 ans sur la liste des « Meilleurs employeurs » de la revue Science et a été célébrée comme l’un des meilleurs lieux de travail pour l’égalité LGBTQ par l’organisation Human Rights Campaign. Pour prendre connaissance des dernières actualités de notre entreprise et en savoir plus sur la tradition d’innovation de Vertex, consultez le site www.vrtx.com ou suivez-nous sur Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube et Instagram.

Remarque importante concernant les déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995, notamment en ce qui concerne les déclarations faites par Bastiano Sanna, Ph.D, dans ce communiqué de presse ; les déclarations sur le développement, les plans et les attentes concernant notre programme de pipeline DT1, dont notre projet de démarrer un essai clinique de phase 1/2 chez des personnes atteintes de DT1 et le calendrier prévu pour nos essais cliniques ; les déclarations sur le recrutement des patients et le dosage ; les déclarations sur les résultats potentiels des essais cliniques et les avantages espérés pour le VX-880 ; et notre intention de faire de nouvelles mises au point sur notre programme de pipeline DT1. Bien que Vertex estime que les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, celles-ci ne sont que les convictions de la société à la date de ce communiqué de presse ; un certain nombre de risques et d’incertitudes pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, le fait que la FDA pourrait ne pas approuver notre demande IND de « nouveau médicament de recherche » ; que les données issues d’une cohorte limitée de patients pourraient ne pas être un bon indicateur des résultats finaux des essais cliniques ; que les données provenant des programmes de développement de la société pourraient ne pas appuyer l’enregistrement ou la poursuite du développement en raison de questions liées à l’innocuité, à l’efficacité ou à d’autres causes ; que la pandémie de COVID-19 pourrait avoir un impact sur l’état ou la progression de nos essais cliniques ; ainsi que d’autres risques énumérés dans la section « Facteurs de risque » du dernier rapport annuel de Vertex et des rapports trimestriels suivants déposés auprès de la Commission américaine des opérations de Bourse (SEC), que vous pouvez consulter sur le site www.sec.gov et sur le site de la société à l’adresse www.vrtx.com. Il est conseillé de ne pas placer une confiance exagérée dans ces déclarations. Vertex décline toute obligation de réviser les informations contenues dans ce communiqué de presse lorsque de nouvelles informations sont disponibles.

(VRTX-GEN)

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Consultez la version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20210129005157/fr/

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