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Takeda annonce la mise sur le marché d'un traitement de prochaine génération pour le syndrome de Hunter en collaboration avec JCR Pharmaceuticals

·16 min de lecture

Le JR-141 est une thérapie de transformation prometteuse élaborée pour transmettre des protéines au cerveau et aux tissus périphériques par intraveineuse en vue de traiter les aspects neuronopathiques ainsi que les symptômes somatiques du syndrome de Hunter

Takeda entend commercialiser le JR-141 exclusivement en dehors des États-Unis (à l'exception du Japon et de certains autres pays de la région Asie-Pacifique) après approbation des autorités réglementaires

Takeda dispose d'une option supplémentaire pour l'obtention d'une licence exclusive de mise sur le marché aux États-Unis au terme du programme mondial de Phase 3

OSAKA, Japon et ASHIYA, Hyogo, Japon, September 30, 2021--(BUSINESS WIRE)--Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) ("Takeda") et JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE:4552) ("JCR") annoncent aujourd'hui la conclusion d'un accord de collaboration et de licence exclusif, portant sur une zone géographique bien définie, pour la commercialisation du JR-141 (INN : pabinafusp alfa), une protéine de fusion recombinante expérimentale de nouvelle génération, composée d'un anticorps ciblant le récepteur de la transferrine humaine et l'enzyme iduronate-2-sulfatase (IDS), pour le traitement de la maladie de Hunter (également nommée mucopolysaccharidose de type II ou MPS II). La maladie de Hunter résulte d'une déficience de l'IDS et se manifeste sous différentes formes. Le JR-141, combiné à la technologie brevetée de JCR pour la barrière hémato-encéphalique (BHE), J-Brain Cargo®, permet de véhiculer l'enzyme thérapeutique à travers la BHE et d'atteindre directement le cerveau pour traiter les manifestations somatiques et neuronopathiques de la maladie, susceptibles de provoquer un déclin cognitif progressif.

Ce communiqué de presse contient des éléments multimédias. Voir le communiqué complet ici : https://www.businesswire.com/news/home/20210930006032/fr/

En vertu de l'accord exclusif de collaboration et de licence, Takeda commercialisera le JR-141 uniquement en dehors des États-Unis, y compris au Canada, en Europe et dans d'autres régions (à l'exclusion du Japon et de certains autres pays d'Asie-Pacifique). JCR percevra un règlement initial relatif à cette licence hors États-Unis, et pourra recevoir des paiements d'étapes supplémentaires en rapport avec le développement et la mise sur le marché, ainsi que des redevances échelonnées sur les ventes potentielles. Les deux sociétés collaboreront en vue de faire bénéficier les patients de cette thérapie aussi rapidement que possible, dès la fin du programme mondial de Phase 3, qui sera réalisé par JCR.

Dans le cadre d'une entente d'option distincte, Takeda pourra se voir accorder une licence exclusive pour commercialiser le JR-141 aux États-Unis à la conclusion du programme de Phase 3.

"Takeda a la ferme intention d'améliorer sans cesse le traitement de la maladie de Hunter. Le JR-141 propose une nouvelle méthode d'administration des protéines à travers la barrière hémato-encéphalique, permettant de surmonter les difficultés actuellement rencontrées dans le traitement des manifestations neuronopathiques sous-jacentes de la maladie de Hunter et de contribuer au maintien de la fonction cognitive des patients, voire à son amélioration", a déclaré Dan Curran, D.M., responsable du domaine thérapeutique Génétique rare et hématologie de Takeda. "Nous collaborerons étroitement avec JCR pour mettre à profit notre expertise en matière de thérapies de remplacement enzymatique et nous espérons ainsi pouvoir proposer cette thérapie potentiellement transformatrice aux patients aussi vite que possible."

"JCR se réjouit de cet accord avec Takeda, une société très bien placée pour réaliser notre objectif commun visant à maximiser l'impact du JR-141", a déclaré Shin Ashida, directeur général et président de JCR. "Notre mission est de mettre à disposition le plus rapidement possible des options de traitement de transformation pour les patients atteints de troubles de stockage lysosomal (TSL) présentant des symptômes au niveau du système nerveux central, comme la maladie de Hunter. Le JR-141 et le premier produit biopharmaceutique approuvé au Japon qui traverse la barrière hémato-encéphalique. Je suis convaincu que nous serons en mesure de mener à bien cette mission dans le cadre de notre partenariat avec Takeda, pour proposer dès que possible une nouvelle option thérapeutique aux patients atteints de la maladie de Hunter partout dans le monde."

Le JR-141 a atteint son critère principal au cours d'un essai clinique ouvert de Phase 2/3 au Japon, en démontrant des baisses significatives de l'héparane sulfate (HS) dans le liquide céphalo-rachidien, un biomarqueur permettant d'évaluer l'efficacité du médicament dans la réduction du substrat pathogène au sein du système nerveux central, et ce chez tous les participants pour qui des mesures étaient disponibles après 52 semaines de traitement. Le contrôle de la maladie somatique a été maintenu chez les patients ayant abandonné le traitement enzymatique substitutif (TES) standard. L'étude a également mis en évidence une amélioration des symptômes somatiques chez les participants n'ayant pas préalablement reçu de TES standard. Par ailleurs, une analyse du développement neurocognitif a démontré le maintien ou l'amélioration de la fonction correspondant à l'âge sur 21 des 25 patients à un an. Aucun effet indésirable grave lié au traitement n'a été signalé au cours de l'essai.1

À propos de JR-141

Le JR-141 est une protéine de fusion recombinante d'un anticorps dirigé contre le récepteur de la transferrine humaine et l'iduronate-2-sulfatase, l'enzyme faisant défaut ou présentant un dysfonctionnement chez les sujets atteints de la maladie de Hunter. Cette protéine devrait s'avérer efficace contre les manifestations neuronopathiques de la maladie en traversant la BHE par transcytose induite par les récepteurs de la transferrine selon la méthode J-Brain Cargo®, une technologie BHE exclusive de JCR. L'absorption dans les cellules est assurée par le récepteur de la transferrine et le récepteur du mannose-6-phosphate. JCR a fait évoluer les activités de développement en recueillant les éléments nécessaires du stade de la conception moléculaire aux phases d'essais non cliniques et cliniques. Dans les essais non-cliniques, JCR a démontré que le JR-141 se liait aux récepteurs de la transferrine avec une grande affinité et qu'il traversait la BHE jusqu'aux cellules neuronales, comme l'a démontré la microscopie électronique.

En outre, JCR a pu confirmer que l'utilisation de la technologie J-Brain Cargo® permet d'absorber les enzymes dans divers tissus cérébraux. Une diminution de l'accumulation de substrat a également été confirmée sur un modèle animal de la maladie de Hunter.2,3,4 Lors de divers essais cliniques portant sur le JR-141, JCR a pu démontrer la réduction des concentrations de l'héparane sulfate dans le LCR, un biomarqueur permettant de mesurer l'efficacité du médicament dans la réduction du substrat pathogène au niveau du système nerveux central, conformément aux résultats obtenus lors d'études non cliniques. JCR a également enregistré des résultats cliniques démontrant les effets positifs du JR-141 sur la neurocognition.5,6,7,8

Le JR-141 a été autorisé par le ministère de la Santé, du Travail et des Affaires sociales et commercialisé depuis mai 2021 sous la marque "IZCARGO® I.V. Infusion 10mg".

À propos de la maladie de Hunter

La maladie de Hunter est une maladie lysosomale rare, gravement débilitante, causée par l'activité insuffisante de l'iduronate-2-sulfatase, une enzyme nécessaire à la dégradation des substances présentes dans l'organisme appelées glycosaminoglycanes (GAG).9 Sans cette enzyme, les GAG peuvent s'accumuler, entrainant une série de signes et de symptômes liés à la maladie.9,10 Près de deux patients sur trois atteints de la maladie de Hunter présentent également un déclin cognitif progressif.11 La maladie de Hunter touche 1 enfant sur 162 000 naissances complètes, et presque exclusivement les hommes.12

À propos de Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502/NYSE: TAK) est un leader biopharmaceutique mondial, fondé sur des valeurs et orienté R&D, dont le siège social se trouve au Japon. Guidée par son engagement envers les patients, ses collaborateurs et la planète, l'entreprise s'engage à découvrir et à fournir des traitements qui changent la vie. Takeda concentre ses efforts de R&D sur quatre domaines thérapeutiques : l’oncologie, la génétique des maladies rares et l'hématologie, les neurosciences et la gastroentérologie. L'entreprise réalise également des investissements ciblés en R&D dans le domaine des traitements et des vaccins dérivés du plasma. Elle est axée principalement sur le développement de médicaments hautement innovants qui contribuent à améliorer la vie des personnes en repoussant les limites des nouvelles options thérapeutiques et en utilisant son moteur et ses capacités de R&D collaborative améliorés pour créer un pipeline solide et diversifié. Ses employés s'engagent à améliorer la qualité de vie des patients et à collaborer avec les partenaires de l’entreprise dans le secteur des soins de santé dans environ 80 pays et régions. Pour plus d'informations, visitez le site https://www.takeda.com.

À propos de JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552) est une entreprise pharmaceutique mondiale spécialisée dont l'objectif est de redéfinir les attentes et d'élargir les possibilités pour les personnes atteintes de maladies rares et génétiques partout dans le monde. Notre entreprise perpétue son héritage de 46 ans au Japon tout en étendant sa présence mondiale aux États-Unis, en Europe et en Amérique latine. Nous améliorons la vie des patients en tirant parti de notre expertise scientifique et de nos technologies uniques pour rechercher, développer et fournir des thérapies innovantes. Nos produits approuvés au Japon incluent des thérapies pour le traitement des troubles de la croissance, de la maladie de Fabry, de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte et de l'anémie rénale. Nos traitements expérimentaux en cours de développement dans le monde entier ciblent notamment les maladies rares, notamment la MPS I (syndrome de Hurler, Hurler-Scheie et Scheie), la MPS II (maladie de Hunter) et la maladie de Pompe. JCR a pour ambition d'élargir les possibilités offertes aux patients tout en accélérant les progrès de la médecine au niveau mondial. Les valeurs fondamentales de JCR sont la fiabilité, la confiance et la persévérance. Elles profitent à toutes les parties prenantes, que ce soit les employés, les partenaires ou les patients. C'est ensemble que nous nous élevons. Pour plus d'informations, rendez-vous sur https://www.jcrpharm.co.jp/en/site/en/.

Avis important

Aux fins du présent avis, le terme « communiqué de presse » désigne le présent document, toute présentation orale, toute séance de questions-réponses et tout document écrit ou oral commenté ou distribué par Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") et ayant trait au présent communiqué. Le présent communiqué de presse (y compris tout compte-rendu oral et toute séance de questions-réponses y afférent) n’est pas censé constituer, représenter ou faire partie et ne constitue pas, ne représente pas ni ne fait partie d’une quelconque offre, invitation ou sollicitation d’offre d’achat, d’acquisition, de souscription, d’échange, de vente ou de cession de valeurs mobilières ou la sollicitation d’un vote ou d’une approbation dans une quelconque juridiction. Aucune action ou autre valeur mobilière n’est proposée au public au moyen de ce communiqué de presse. Aucune offre de valeurs mobilières ne sera faite aux États-Unis, sauf dans le cas d’un enregistrement en vertu du U.S. Securities Act de 1933 et de ses amendements, ou d’une dispense de celle-ci. Le présent communiqué de presse est distribué (ainsi que les autres informations pouvant être fournies au destinataire) à condition d’être utilisé par le destinataire uniquement à des fins d’information (et non pour l’évaluation d’un investissement, d’une acquisition, d’une cession ou de toute autre transaction). Tout manquement à ces restrictions peut constituer une violation des lois sur les valeurs mobilières en vigueur.

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Mise en garde de JCR Pharmaceuticals relative aux déclarations prospectives

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Hormis dans les cas exigés par la loi, nous déclinons toute obligation de mettre à jour publiquement ces énoncés prospectifs ou de mettre à jour les éléments susceptibles de faire varier les résultats réels, quand bien même de nouvelles informations seraient disponibles à l'avenir.

1. Okuyama T, Eto Y, Sakai N, et al. A phase 2/3 trial of pabinafusp alfa, IDS fused with anti-human transferrin receptor antibody, targeting neurodegeneration in MPS-II. Molecular Therapy. 2021;29(2):671-679.
2. Sonoda, et al. A Blood-Brain-Barrier-Penetrating Anti-human Transferrin Receptor Antibody Fusion Protein for Neuronopathic Mucopolysaccharidosis II. Mol Ther. 2018; 26(5): 1366-74.
3. Morimoto, et al. Clearance of heparin sulfate in the brain prevents neurodegeneration and neurocognitive impairment in MPS II mice. Mol. Ther. 2021; https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.01.027.
4. Yamamoto et al. Nonclinical Safety evaluation of pabinafusp alfa, an anti-human transferrin receptor antibody and iduronate-2-sulfatase fusion protein, for the treatment of neuronopathic mucopolysaccharidosis type II. Mol Genet Metab Rep. 2021; https://doi.org/10.1016/j.ymgmr.2021.100758.
5. Okuyama, et al. Iduronate-2-sulfatase with Anti-human Transferrin Receptor Antibody for Neuropathic Mucopolysaccharidosis II: A Phase 1/2 Trial. Mol Ther. 2020; 27(2): 456-464.
6. Okuyama, et al. A Phase 2/3 Trial of Pabinafusp Alfa, IDS Fused with Anti-Human Transferrin Receptor Antibody, Targeting Neurodegeneration in MPS-II. Mol Ther. 2020; 29(2): 671-679.
7. Giugliani, et al. Iduronate-2-sulfatase fused with anti-human transferrin receptor antibody, pabinafusp alfa, for treatment of neuronopathic and non-neuronopathic mucopolysaccharidosis II: Report of a phase 2 trial in Brazil. Mol Ther. 2021; https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.03.019.
8. Giugliani, et al. Enzyme Replacement Therapy with Pabinafusp Alfa for Neuronopathic Mucopolysaccharidosis II; an Integrated Analysis of Preclinical and Clinical Data. Preprints 2021; 2021090192.
9. Wraith JE, et al. Mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome): a clinical review and recommendations for treatment in the era of enzyme replacement therapy. Eur J Pediatr. 2008; 167(3):267-77.
10. Martin R. Recognition and Diagnosis of Mucopolysaccharidosis II (Hunter Syndrome). PEDIATRICS. Volume 121, Number 2, February 2008.
11. Young I. A clinical and genetic study of Hunter's syndrome. 2 Differences between the mild and severe forms.
12. Meikle PJ, et al. Prevalence of Lysosomal Storage Disorders. JAMA. 1999; 281(3):249-54.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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