La bourse ferme dans 6 h 45 min
  • CAC 40

    6 723,94
    +48,04 (+0,72 %)
     
  • Euro Stoxx 50

    4 117,74
    +1,12 (+0,03 %)
     
  • Dow Jones

    34 838,16
    -97,31 (-0,28 %)
     
  • EUR/USD

    1,1886
    +0,0010 (+0,08 %)
     
  • Gold future

    1 813,00
    -9,20 (-0,50 %)
     
  • BTC-EUR

    32 405,26
    -1 174,50 (-3,50 %)
     
  • CMC Crypto 200

    934,35
    -26,55 (-2,76 %)
     
  • Pétrole WTI

    71,66
    +0,40 (+0,56 %)
     
  • DAX

    15 572,22
    +3,49 (+0,02 %)
     
  • FTSE 100

    7 103,80
    +22,08 (+0,31 %)
     
  • Nasdaq

    14 681,07
    +8,39 (+0,06 %)
     
  • S&P 500

    4 387,16
    -8,10 (-0,18 %)
     
  • Nikkei 225

    27 641,83
    -139,19 (-0,50 %)
     
  • HANG SENG

    26 194,82
    -40,98 (-0,16 %)
     
  • GBP/USD

    1,3922
    +0,0038 (+0,28 %)
     

L'UE accorde à Kyowa Kirin l'autorisation pour l'auto-administration du CRYSVITA® ▼ (burosumab) dans le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

·9 min de lecture

Une nouvelle option thérapeutique est désormais disponible aux professionnels de santé pour répondre aux besoins des patients souffrant de XLH et de leurs soignants

TOKYO, July 20, 2021--(BUSINESS WIRE)--Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE:4151, Kyowa Kirin) annonce ce jour l'autorisation dans l'Union européenne (UE) de CRYSVITA® (burosumab) dans sa formulation auto-administrée pour le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH), une maladie osseuse métabolique rare touchant les enfants et les adultes. Grâce à cette autorisation, certains patients -ou leurs soignants- pourront s'administrer CRYSVITA, sur recommandation du médecin traitant et suivant son indication pour le traitement du XLH chez les enfants et les adolescents âgés de 1 à 17 ans présentant des indices radiographiques de maladie osseuse, ainsi que chez les adultes.1

Le Dr Raja Padidela, consultant en endocrinologie pédiatrique au Royal Manchester Children’s Hospital, au Royaume-Uni, a déclaré : "La XLH est une maladie progressive et invalidante, provoquant le rachitisme, des déformations des membres inférieurs, des troubles de la croissance, des douleurs osseuses et articulaires. Avec l'approbation de l'auto-administration du CRYSVITA en Europe, les professionnels de santé auront la possibilité d'aider les patients souffrant de XLH et leurs soignants à gagner une certaine indépendance. Les adultes atteint de XLH, leurs soignants, ou les parents ou les tuteurs de jeunes enfants et adolescents touchés par cette maladie, pourront bénéficier de la formulation auto-administrée de CRYSVITA. L'auto-administration de CRYSVITA reste à la discrétion du médecin traitant, sous réserve que les personnes qui s'auto-administrent soient capables et à l'aise pour le faire."

M. Abdul Mullick, Président de Kyowa Kirin International, a déclaré : "Cette autorisation constitue une nouvelle étape significative pour le traitement des personnes souffrant du XLH. Kyowa Kirin a pour objectif d'améliorer la vie des patients et de leur famille, en offrant aux professionnels des soins de santé des moyens plus efficaces de les soigner. Avec cette autorisation de l'UE pour l'auto-administration du CRYSVITA, nous offrons une nouvelle option précieuse pour le soin des enfants, adolescents et adultes atteint de XLH. L'auto-administration du CRYSVITA illustre à merveille comment Kyowa Kirin répond aux besoins des médecins et des patients et honore ainsi son objectif qui est de redonner le sourire aux gens."

CRYSVITA est administré par injection sous-cutanée.2 Le traitement au CRYSVITA devra toujours être initié par un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de maladies osseuses métaboliques. Dès lors, lorsque la posologie du patient est stable, le médecin pourra recommander l'administration du médicament par le patient lui-même ou son soignant, en suivant une formation appropriée. La première dose auto-administrée après le début du traitement ou un changement de posologie devra être dispensée sous la supervision d'un professionnel de la santé.

▼Ce médicament fait l'objet d'une surveillance supplémentaire.

À propos de l'hypophosphatémie liée à l'X
L'hypophosphatémie liée à l'X (XLH) est une maladie génétique rare provoquant des anomalies au niveau des os, des muscles et des articulations.2,3 La XLH ne constitue pas un danger pour la vie, mais son lourd impact est permanent et progressif, et elle peut réduire la qualité de vie d'une personne.4

Les personnes atteintes de XLH présentent un défaut génétique sur le chromosome X, qui provoque une perte excessive de phosphate par l’urine et une mauvaise absorption par l’intestin, entraînant des niveaux chroniquement bas de phosphate dans le sang.4,5 Le phosphate est un minéral essentiel au maintien des niveaux d’énergie du corps, la fonction musculaire et la formation d’os et de dents sains.6,7 Bien qu’il n’y ait pas de remède contre la XLH, les thérapies visant à aider à restaurer le phosphate à des niveaux normaux dans le corps peuvent aider à améliorer les symptômes de la maladie.8

La XLH est la forme la plus courante de rachitisme héréditaire.9 La maladie peut parfois apparaître chez des individus sans antécédents familiaux, mais elle est plus généralement transmise par un parent porteur du gène défectueux.10

À propos de CRYSVITA® (burosumab)
CRYSVITA (burosumab) a été mis au point et développé par Kyowa Kirin et est un anticorps monoclonal IgG1 recombinant entièrement humain contre le facteur de croissance des fibroblastes, l’hormone 23 de régulation de l'homéostasie du phosphate (FGF23). Le FGF23 est une hormone qui réduit les taux sériques de phosphate en régulant l’excrétion du phosphate et la production active de vitamine D par les reins. La perte de phosphate et l’hypophosphatémie qui en résulte dans l’hypophosphatémie liée à l’X (XLH) sont causées par un excès de FGF23. CRYSVITA est conçu pour se lier à, et ainsi inhiber, l’activité biologique de l'hormone FGF23. En bloquant l’excès de FGF23 chez les patients, CRYSVITA vise à augmenter la réabsorption du phosphate par les reins et à augmenter la production de vitamine D active, ce qui améliore l’absorption intestinale du phosphate et du calcium.

CRYSVITA est disponible pour une utilisation clinique depuis 2018. La première approbation a été accordée par la Commission européenne, qui a autorisé la mise sur le marché conditionnelle de CRYSVITA pour le traitement de la XLH avec des preuves radiographiques de maladie osseuse chez les enfants d’un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse. En 2020, cette autorisation a ensuite été étendue aux adolescents plus âgés et aux adultes.2

CRYSVITA est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour les patients atteints de XLH âgés de 6 mois et plus et par Santé Canada pour les patients atteints de XLH âgés d’un an et plus.11,12

En 2019, CRYSVITA a été autorisé par le ministère japonais de la Santé, du Travail et du Bien-être pour le traitement du rachitisme hypophosphatémique et de l’ostéomalacie liés au FGF23. En 2020, CRYSVITA a été remboursé par la National Health Insurance (NHI) au Japon sous la forme d’auto-injection pour le traitement du rachitisme hypophosphatémique et de l’ostéomalacie liés au FGF23.

En janvier 2020, Swissmedic a approuvé CRYSVITA pour le traitement des adultes, adolescents et enfants (âgés d’un an et plus) atteints de XLH.13

En juin 2020, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé CRYSVITA pour les patients âgés de deux ans et plus atteints d’ostéomalacie d’origine tumorale (TIO), une pathologie rare caractérisée par le développement de tumeurs qui affaiblissent et ramollissent les os.14

Kyowa Kirin et Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE: Ultragenyx) ont collaboré au développement et à la commercialisation de CRYSVITA à l’échelle mondiale, sur la base de l’accord de collaboration et de licence conclu entre Kyowa Kirin et Ultragenyx.

À propos de Kyowa Kirin
Kyowa Kirin s’efforce de créer et de fournir de nouveaux médicaments qui changent la vie. En tant que société pharmaceutique mondiale spécialisée basée au Japon avec un héritage de plus de 70 ans, la société a recours à la science de pointe, y compris une expertise dans la recherche et l’ingénierie des anticorps, pour répondre aux besoins des patients et de la société dans de multiples domaines thérapeutiques, notamment la néphrologie, l’oncologie, l'immunologie/les allergies et la neurologie. Dans nos quatre régions – Japon, Asie-Pacifique, Amérique du Nord et EMEA/International – nous nous concentrons sur notre objectif de redonner le sourire aux gens, et sommes unis par nos valeurs communes d’engagement envers la vie, le travail d’équipe et le "Wa" (terme japonais désignant l'importance de vivre en harmonie), l’innovation et l’intégrité. Pour en savoir plus sur l’activité de Kyowa Kirin, rendez-vous sur : https://www.kyowakirin.com/

Kyowa Kirin International
http://www.international.kyowa-kirin.com / www.kyowakirin.com
Galabank Business Park
Galashiels, TD1 1QH
Royaume-Uni

Références

1 Agence européenne des médicaments. Informations sur le produit CRYSVITA EPAR. Résumé des caractéristiques du produit. Disponible sur : Crysvita, INN-burosumab; (europa.eu). Dernière mise à jour : juin 2021. Dernière consultation : juillet 2021.

2 Linglart A, Biosse-Duplan M, Briot K, et al. Therapeutic management of hypophosphatemic rickets from infancy to adulthood. Endocr Connect. 2014;3:R13-30.

3 Haffner D, Emma F, Eastwood DM, et al. Consensus Statement. Evidence-based guideline. Clinical practice recommendations for the diagnosis and management of X-linked hypophosphatemia. Nat Rev Nephrol. 2019;15;435-455.

4 Skrinar A, Dvorak-Ewell M, Evins A, et al. The lifelong impact of X-linked hypophosphatemia: Results from a burden of disease survey. J Endocr Soc. 2019;3:1321-1334.

5 Beck-Nielsen SS, Mughal Z, Haffner D, et al. FGF23 and its role in X-linked hypophosphatemia-related morbidity. Orphanet J Rare Dis. 2019;14:58.

6 Pesta D, Tsirigotis DN, Befroy DE, et al. Hypophosphatemia promotes lower rates of muscle ATP synthesis. The FAESB Journal. 2016;39:3378-3387.

7 Unnanuntana A, Rebolledo BJ, Khair MM, et al. Diseases affecting bone quality: beyond osteoporosis. Clin Orthop Relat Res. 2011;469:2194-2206.

8 Insogna KL, Rauch F, Kamenický P, et al. Burosumab improved histomorphometric measures of osteomalacia in adults with X-linked hypophosphatemia: a Phase 3, single-arm, international trial. J Bone Miner Res. 2019;34:2183-2191.

9 Carpenter TO, Imel EA, Holm IA, et al. A clinician's guide to X-linked hypophosphatemia. J Bone Miner Res. 2011;26:1381-8.

10 National Center for Advancing Translational Sciences. X-linked hypophosphatemia. Disponible sur : https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12943/x-linked-hypophosphatemia. Dernière mise à jour : février 2018. Dernière consultation : juillet 2021.

11 Santé Canada. Sommaire des décisions réglementaires – CRYSVITA. Disponible sur : https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/regulatory-decision-summary-detail.php?linkID=RDS00463. Dernière mise à jour : avril 2020. Dernière consultation : avril 2021.

12 Disponible sur : https://www.kyowakirin.com/media_center/news_releases/2019/e20190930_01.html. Dernière consultation : juillet 2021.

13 Swissmedic. Crysvita, injektionslösung (burosumabum). Disponible sur : https://www.swissmedic.ch/swissmedic/en/home/humanarzneimittel/authorisations/new-medicines/vrysvita-injektionsloesung_burosumabum.html. Dernière mise à jour : janvier 2020. Dernière consultation : juillet 2021.

14 FDA. Disponible sur : FDA Approves First Therapy for Rare Disease that Causes Low Phosphate Blood Levels, Bone Softening | FDA. Dernière consultation : juillet 2021.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Consultez la version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20210719005867/fr/

Contacts

Contacts pour Kyowa Kirin Co., Ltd. :
Médias

Hiroki Nakamura
+81-3-5205-7205
E-mail : media@kyowakirin.com

Contacts pour Kyowa Kirin International :
Médias
Stacey Minton
+44 (0) 7769 656073
E-mail : Stacey.Minton@kyowakirin.com

Notre objectif est de créer un endroit sûr et engageant pour que les utilisateurs communiquent entre eux en fonction de leurs centres d’intérêt et de leurs passions. Afin d'améliorer l’expérience dans notre communauté, nous suspendons temporairement les commentaires d'articles