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Laurent Pharma présente les résultats de l'étude clinique de phase 2 avec LAU-7b dans la fibrose kystique au NACFC 2022

LAU-7b, premier médicament contrôlant l’inflammation à démontrer un bénéfice clinique chez les adultes atteints de fibrose kystique, complémentaire à l'administration de modulateurs CFTR

L'étude atteint une réduction cliniquement significative de la perte de la fonction pulmonaire à 6 mois, mesurée en tant que changement absolu du ppFEV1, atteignant une signification statistique dans la population « Per Protocole »

MONTRÉAL, November 03, 2022--(BUSINESS WIRE)--Laurent Thérapeutique Inc. (« Laurent Pharma » ou la « Compagnie »), une société biopharmaceutique de stade clinique développent le LAU-7b (fenrétinide oral) en tant que médicament candidat de première classe pour le contrôle de l'inflammation dans la fibrose kystique (FK), annonce la présentation des résultats de son étude clinique de phase 2 APPLAUD de 24 semaines, contrôlée par placebo, chez des adultes atteints de la FK, lors de la conférence nord-américaine sur la FK (NACFC) qui se tient actuellement à Philadelphie, aux États-Unis.

Les résultats de l'étude montrent une différence de traitement statistiquement significative en faveur de LAU-7b dans le changement absolu de la variable principale, le volume expiratoire forcé en une seconde en pourcentage prédit (ppFEV1), sur 24 semaines (1.23 point de pourcentage; p=0.0486) chez les personnes ayant terminé au moins cinq mois de traitement (population « Per Protocole », N=122), ce qui représente une réduction cliniquement significative de 49 % de la perte de la fonction pulmonaire à 24 semaines, par rapport au placebo. Un bénéfice clinique et statistiquement significatif a également été observé dans le changement relatif du ppFEV1 sur 24 semaines (2.34 points de pourcentage; p=0,0351), ainsi que dans les taux plasmatiques de protéine C-réactive (p=0,029), un marqueur important de l'inflammation systémique. L'analyse de sous-groupes pré-spécifiés suggère un bénéfice encore plus important chez les sujets enrôlés avec un ppFEV1 supérieur à 70 % à la baseline, et l'effet semble être maintenu dans le sous-groupe de sujets recevant déjà des modulateurs CFTR, y compris le TRIKAFTA®. Les résultats ont également réussi les analyses de robustesse, malgré une population hétérogène de l'étude et l'interférence de la pandémie. L'étude a confirmé que le LAU-7b a un profil d'innocuité prévisible et acceptable, sans qu'aucun événement indésirable grave inattendu ne soit signalé.

« Les avantages cliniques potentiels de la réduction de la perte de la fonction pulmonaire démontrés avec LAU-7b dans l'étude APPLAUD, en particulier lorsqu'il est administré en plus de modulateurs CFTR, sont très prometteurs et représentent une première avec un médicament candidat traitant l'inflammation chez les adultes atteints de la fibrose kystique, » a déclaré Michael Konstan, MD, vice-doyen pour la recherche translationnelle à la Case Western Reserve University School of Medicine à Cleveland, et co-investigateur principal de l'étude.

« C'est vraiment excitant de voir ces progrès significatifs vers l'introduction de médicaments ciblant la perte de la fonction pulmonaire chez les personnes atteintes de fibrose kystique, un aspect important et plutôt négligé de cette maladie », a ajouté Larry Lands, MD, PhD, directeur de la médecine respiratoire au Centre universitaire de santé McGill et co-investigateur principal de l'étude. « Ces résultats ont montré que l'approche de traitement LAU-7b proposée est complémentaire à la modulation du CFTR, confirmant des recherches précliniques antérieures menées par des chercheurs de McGill prouvant le potentiel du LAU-7b pour rescaper et préserver l'effet des modulateurs CFTR pendant le stress cellulaire. »

« Ces résultats soulignent l'important bénéfice clinique potentiel de LAU-7b et l'engagement de Laurent à réaliser la prochaine percée scientifique dans cette maladie », a déclaré Radu Pislariu, MD, président et chef de la direction de Laurent Pharmaceuticals. « Nous tenons à remercier tous les participants à l'étude et leurs familles qui nous ont fait confiance, le personnel des sites cliniques, la Cystic Fibrosis Foundation, et tous nos collaborateurs pour leur soutien et leur partenariat tout au long de cette étude, menée dans des conditions de pandémie sans précédent. »

Les principaux résultats de l'étude sont présentés dans Poster #168 à la NACFC, et ont aussi été sélectionnés pour une présentation sur podium dans le cadre de la session W21 (Médecine factuelle - Mise à jour sur les essais cliniques sur la fibrose kystique).

À propos de l'étude clinique de phase 2 APPLAUD

APPLAUD était une étude en double aveugle contrôlée par placebo chez des adultes atteints de FK, randomisés (1:1) pour recevoir LAU-7b ou un placebo pendant six mois. L'objectif de l'étude était d'évaluer l'innocuité de LAU-7b et son effet sur la préservation de la fonction pulmonaire en réduisant l’inflammation. Les sujets éligibles avaient un ppFEV1 compris entre 40 % et 100 % lors de la sélection et avaient eu au moins une exacerbation pulmonaire (PEx) au cours de l'année précédente. Le médicament à l'étude a été administré par voie orale une fois par jour, en plus de la norme de soins, y compris tous les modulateurs CFTR disponibles commercialement. Le critère principal d'évaluation de l'efficacité était le changement absolu par rapport à la « baseline » du ppFEV1 à 24 semaines. Les critères d'évaluation secondaires comprenaient des paramètres liés aux PEx, aux biomarqueurs systémiques de l’inflammation et lipidomiques, et à la qualité de vie. L'étude a randomisé 166 adultes atteints de la FK dans 40 sites aux États-Unis, au Canada et en Australie, dont 122 ont terminé au moins cinq mois de traitement (population « Per Protocole »). Les deux bras étaient très comparables en termes d'âge, d'IMC, de répartition des sexes et de fonction pulmonaire à l’enrôlement. Le profil d'innocuité et d'efficacité résultant de cette étude soutiennent l'utilisation du ppFEV1 comme variable d'efficacité principale pour les études de confirmation, avec une durée de traitement plus longue.

À propos de la fibrose kystique

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare qui raccourcit la vie et qui touche plus de 83 000 personnes dans le monde. La FK est causée par une protéine CFTR défectueuse et/ou manquante résultant de certaines mutations du gène CFTR et se caractérise par des sécrétions visqueuses dans différents tissus exocrines et une réponse inflammatoire aberrante entraînant une infection pulmonaire chronique et une perte de la fonction pulmonaire au fil du temps. La dysfonction pulmonaire grave est la principale cause de décès chez les patients atteint de la FK.

À propos de LAU-7b

LAU-7b (fenrétinide orale) est un nouveau candidat-médicament qui agit sur les lipides membranaires cellulaires pour moduler la signalisation de l'inflammation et le trafic des protéines. Le déséquilibre des lipides membranaires est considéré avoir un rôle dans l'inflammation pulmonaire aberrante chez les personnes atteintes de FK, entraînant des lésions pulmonaires irréversibles au fil du temps. Il a été démontré que le fenrétinide corrige les niveaux de certains phospholipides et sphingolipides membranaires dans plusieurs modèles in vitro et in vivo de FK, améliorant la résolution de l'inflammation et la stabilisation du CFTR dans la membrane épithéliale apicale pendant le stress inflammatoire, un mécanisme d'autoprotection complémentaire aux modulateurs CFTR.

À propos de Laurent Thérapeutiques (Laurent Pharmaceuticals)

Laurent Thérapeutique est une société de biotechnologie au stade clinique qui se concentre sur la modulation des lipides membranaires pour traiter des maladies graves. Le médicament candidat phare de la société, le LAU-7b, est une nouvelle formulation orale brevetée de fenrétinide, un rétinoïde atypique avec un profil de sécurité bien documenté chez plus de 3,000 patients. Les données existantes suggèrent que, à faible dose, le fenrétinide a le potentiel de moduler certains lipides membranaires et à avoir des effets de contrôle de l’inflammation, ainsi que des propriétés antifibrotiques et antivirales. Le LAU-7b est actuellement évalué comme thérapie potentielle pour la COVID-19 et la FK. Pour plus d'informations, s'il vous plait visitez www.laurentpharma.com.

Consultez la version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20221103005076/fr/

Contacts

Contact média principal:
Radu Pislariu
Laurent Pharmaceuticals Inc.
rpislariu@laurentpharma.com
514-513-2252