Hemgenix : quel est ce médicament dont la dose coûte 3,2 millions d’euros ?

Depuis des années, les médicaments innovants sont de plus en plus chers. Le record de prix vient d'être atteint par un nouveau traitement fabriqué par le laboratoire CSL Behring. La FDA a approuvé mardi 22 novembre le hemgenix, un nouveau traitement de l'hémophilie B, explique l'équivalent américain de l'autorité de mise sur le marché dans un communiqué. Prix de cette thérapie "génique" qui consiste en une seule prise : 3,4 millions de dollars (3,264 millions d'euros), ce qui en fait le médicament le plus cher au monde. Il détrône le zolgensma de Novartis AG, approuvé par la FDA en 2019 pour traiter l'amyotrophie spinale, dont le prix avoisinait les 2,1 millions de dollars, et le zynteglo de Bluebird Bio Inc. administré pour la bêta-thalassémie, évalué à 2,8 millions de dollars en 2022.

Le hemgenix réduirait le risque de graves hémorragies chez les malades atteints d'hémophilie B, un trouble génétique de la coagulation. Dans les faits, les malades ne produisent pas une protéine nécessaire à la formation de caillots sanguins qui arrêtent les saignements. Cette maladie toucherait près d'une personne sur 40.000. Jusqu'à présent, les patients atteints par cette maladie se soignent, tout au long de leur vie, avec des perfusions régulières. La nouvelle thérapie génique est conçue pour être administrée en une seule fois : elle remplacerait donc les innombrables perfusions prises pendant la vie d'un patient. Selon les deux études réalisées, le traitement libérerait 94 % des patients des (...)

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