Le fitusiran, un médicament novateur de Sanofi contre l'hémophilie, suscite l’espoir

Un traitement novateur contre l'hémophilie. C'est ce que dévoile une nouvelle étude publiée dans The Lancet à propos d'un traitement développé par le géant français Sanofi. Il témoignerait d'une efficacité élevée contre les symptômes de cette maladie, même si son usage pose encore question au vu du risque d'effets secondaires graves. "Cette thérapie pourrait avoir le potentiel d'améliorer le suivi des patients hémophiles", résument les auteurs de cette étude, qui évalue l'intérêt thérapeutique du fitusiran. Cette molécule, dont Sanofi détient les droits depuis 2018, est l'une des principales pistes novatrices pour traiter l'hémophilie, une maladie génétique qui frappe essentiellement les hommes et se traduit par des saignements excessifs faute d'une coagulation adéquate.

Afin de prévenir ces saignements, les patients hémophiles sont généralement traités de façon préventive en leur administrant directement les protéines coagulantes qui leur manquent à cause de gènes défectueux. Mais un nombre conséquent de patients développent des anticorps "inhibiteurs" contre ces protéines, ce qui empêche de leur donner des traitements préventifs. Ils en sont donc réduits à être traités ponctuellement lors de leurs épisodes de saignements. Depuis plusieurs années, la recherche se penche sur une autre piste thérapeutique : des traitements préventifs qui, au lieu de remplacer directement les protéines coagulantes, cherchent à obtenir le même résultat en diminuant l'action anticoagulante de certaines (...)

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