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Approbation du LIVMARLI de Mirum Pharmaceuticals dans l'Union européenne pour les patients atteints de PFIC

  • La Commission européenne accorde une autorisation de mise sur le marché au LIVMARLI pour le traitement de la PFIC chez les patients âgés de trois mois et plus.

  • L’approbation fait suite à l’avis favorable du CHMP concluant au bénéfice clinique du LIVMARLI par rapport au traitement existant contre la PFIC.

  • LIVMARLI a également reçu un avis favorable du COMP recommandant le maintien de la désignation de médicament orphelin dans le traitement de la PFIC.

FOSTER CITY, Californie, July 08, 2024--(BUSINESS WIRE)--Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : MIRM) annonce aujourd'hui que la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché pour la solution orale LIVMARLI® (maralixibat) dans le traitement de la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC) chez les patients âgés de trois mois et plus. L’approbation fait suite à un avis favorable du CHMP qui conclut que LIVMARLI dans le traitement de la PFIC apporte un bénéfice clinique significatif sur la base d’une efficacité améliorée et d’une contribution majeure aux soins aux patients par rapport au traitement approuvé existant contre la PFIC. En outre, l'évaluation par le COMP recommande le maintien de la désignation de médicament orphelin pour LIVMARLI dans le traitement de la PFIC.

L'approbation est basée sur les données de l'étude MARCH de phase 3, le plus grand essai randomisé mené sur la PFIC, avec 93 patients avec un éventail de types génétiques de PFIC, y compris PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6, et le statut mutationnel non identifié. Les données de MARCH montrent une réduction statistiquement significative du prurit (p<0,0001) et des acides biliaires sériques (p<0,0001) entre LIVMARLI et le placebo dans la cohorte All-PFIC (n=64). Des améliorations significatives ont également été observées dans la bilirubine totale et la croissance par rapport au placebo. L'événement indésirable apparu durant le traitement le plus fréquent était la diarrhée, qui était principalement légère, sans cas graves et transitoire.

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« Nous sommes ravis que la Commission européenne ait accordé une autorisation de mise sur le marché pour LIVMARLI dans le traitement de la PFIC, reconnaissant ainsi la solidité des données collectées et reconnaissant l’importante opportunité thérapeutique pour les patients atteints de cette maladie rare du foie », déclare Chris Peetz, CEO, Mirum. « Notre espoir est que LIVMARLI contribue à améliorer les paramètres hépatiques clés et la santé des jeunes patients atteints de PFIC en Europe. Nous sommes reconnaissants aux chercheurs, aux patients et aux familles qui ont rendu cette approbation possible. »

« L’approbation de LIVMARLI fournit un traitement étayé par des années de recherche clinique et des données significatives qui démontrent une réduction des démangeaisons cholestatiques et des marqueurs pronostiques de l’amélioration de la santé du foie, y compris une réduction des acides biliaires sériques, tous étant des indications importantes pour des résultats positifs à long terme », déclare le professeur Richard Thompson, King’s College London. « Il est encourageant de savoir que les médecins en Europe disposeront d’une nouvelle option susceptible d’améliorer la santé hépatique et la qualité de vie des patients et de leurs familles. »

« La communauté des patients en Europe bénéficiera grandement de l’approbation de LIVMARLI, soutenue par des années de données impressionnantes montrant des améliorations dans les aspects les plus lourds de la maladie », déclare Emily Ventura, directrice exécutive, PFIC Network. « La PFIC peut changer la vie des patients et avoir un effet dévastateur. Nous sommes encouragés de voir que les jeunes patients auront à disposition un nouveau médicament dans l'espoir d'un allègement du fardeau que représente la cholestase. »

LIVMARLI est également approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de PFIC âgés de cinq ans et plus. Mirum a soumis une demande de nouveau médicament supplémentaire pour introduire une formulation à concentration plus concentrée de LIVMARLI, utilisée au cours de l'étude MARCH, afin de permettre l'extension du profil d'emploi pour les patients plus jeunes atteints de PFIC, et s'attend à recevoir un avis de la FDA dans le courant de l'année.

À propos de la solution orale LIVMARLI® (maralixibat)

La solution orale LIVMARLI® (maralixibat) est un inhibiteur du transporteur iléal des acides biliaires (IBAT) administré par voie orale, une fois par jour, approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille (SAG) âgés de trois mois et plus, et les patients atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP) âgés de cinq ans et plus.

LIVMARLI est également le seul inhibiteur de l'IBAT approuvé par la Commission européenne pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de SAG âgés de deux mois et plus, et par Santé Canada pour le traitement du prurit cholestatique dans le traitement du SAG. Pour plus d'informations pour les résidents des États-Unis, veuillez visiter LIVMARLI.com.

LIVMARLI a reçu la désignation Breakthrough Therapy pour le SAG et la CIFP de type 2 et la désignation orpheline pour le SAG et la CIFP. Pour en savoir plus sur les essais cliniques en cours sur LIVMARLI, veuillez consulter la section des essais cliniques de Mirum sur le site web de la société.

INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES

Limite d'utilisation : LIVMARLI ne doit pas être utilisé chez des patients atteints de CIFP de type 2 qui présentent une anomalie grave de la protéine de la pompe d’exportation du sel biliaire (BSEP).

Le LIVMARLI peut provoquer des effets secondaires, notamment:

Lésion au foie. Les modifications de certains tests hépatiques sont fréquentes chez les patients atteints du syndrome d’Alagille et de la CIFP, mais peuvent s’aggraver pendant le traitement. Ces changements peuvent être le signe d’une lésion au foie. Dans le cas de la CIFP, cela peut être grave et conduire à une transplantation du foie ou à la mort. Votre professionnel de la santé doit effectuer des analyses de sang et des examens physiques avant le début et au cours du traitement afin de vérifier votre fonction hépatique. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si vous présentez des signes ou des symptômes de problèmes hépatiques, notamment des nausées ou des vomissements, un jaunissement de la peau ou du blanc de l’œil, des urines foncées ou brunes, des douleurs sur le côté droit de l’estomac (abdomen), des ballonnements dans la région de l’estomac, une perte d’appétit, des saignements ou des ecchymoses qui apparaissent plus facilement que d’habitude.

Problèmes gastriques et intestinaux (gastro-intestinaux). LIVMARLI peut causer des problèmes gastriques et intestinaux, y compris de la diarrhée et des douleurs à l’estomac. Votre professionnel de la santé pourrait vous conseiller de surveiller l’apparition ou l’aggravation de problèmes gastro-intestinaux, y compris des douleurs à l’estomac, de la diarrhée, du sang dans vos selles ou des vomissements. Informez immédiatement votre professionnel de la santé si ces symptômes sont plus fréquents ou plus graves que d’habitude.

Une affection appelée carence en vitamines liposolubles causée par de faibles niveaux de certaines vitamines (vitamines A, D, E et K) stockées dans les graisses corporelles est fréquente chez les patients atteints du syndrome d’Alagille et de la CIFP, mais elle peut s’aggraver pendant le traitement. Votre professionnel de la santé doit effectuer des analyses de sang avant et pendant le traitement et peut surveiller les fractures osseuses et les saignements qui ont été signalés comme étant des effets secondaires courants.

Informations posologiques aux États-Unis
Résumé des caractéristiques du produit pour l'UE
Monographie du produit pour le Canada

À propos de Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique qui se consacre à la transformation du traitement des maladies rares affectant les enfants et les adultes. Mirum a trois médicaments approuvés : LIVMARLI® (maralixibat) en solution orale, CHOLBAM® (acide cholique) en capsules et CHENODAL® (chénodiol) en comprimés.

LIVMARLI, un inhibiteur de l’IBAT, est approuvé pour le traitement de deux maladies hépatiques rares touchant les enfants et les adultes. Il est approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille aux États-Unis (trois mois et plus), en Europe (deux mois et plus) et dans d’autres régions du monde. Il est également approuvé aux États-Unis pour le prurit cholestatique chez les patients atteints de CIFP âgés de cinq ans et plus. CHOLBAM est approuvé par la FDA pour le traitement des troubles de la synthèse des acides biliaires dus à des déficiences enzymatiques simples et pour le traitement d’appoint des troubles peroxysomaux chez les patients qui présentent des signes ou des symptômes de maladie hépatique. La FDA a reconnu la nécessité médicale de CHENODAL pour le traitement des patients atteints de xanthomatose cérébrotendineuse (XCT).

Le pipeline de Mirum en phase avancée de développement comprend deux traitements expérimentaux pour les maladies hépatiques débilitantes. Le volixibat, un inhibiteur de l’IBAT, est en cours d’évaluation dans deux études d'enregistrement, notamment l’étude VISTAS de phase 2b pour la cholangite sclérosante primaire et l’étude VANTAGE de phase 2b pour la cholangite biliaire primaire. Enfin, le chénodiol a été évalué dans l'étude clinique RESTORE de phase 3 pour traiter les patients atteints d'XCT, avec des résultats de base positifs rapportés en 2023. Mirum a déposé une nouvelle demande de médicament auprès de la FDA pour l'approbation du chénodiol dans le traitement de l'XCT aux États-Unis.

Pour en savoir plus sur Mirum, rendez-vous sur mirumpharma.com et suivez Mirum sur Facebook, LinkedIn, Instagram et Twitter (X).

Énoncés prospectifs

Les déclarations contenues dans le présent communiqué de presse concernant des questions qui ne sont pas des faits historiques sont des énoncés prospectifs au sens du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Ces énoncés prospectifs comprennent des déclarations concernant, entre autres, le succès commercial de LIVMARLI en Europe dans le traitement de la PFIC, le remboursement des prix du LIVMARLI dans un pays spécifique et l'impact réel du LIVMARLI dans le traitement de la PFIC. Étant donné que ces énoncés sont assujettis à des risques et à des incertitudes, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux qui sont exprimés ou suggérés dans les énoncés prospectifs. Des termes exprimant la potentialité, les conjugaisons au futur et au conditionnel, et des expressions similaires sont destinés à identifier les énoncés prospectifs. Ces énoncés prospectifs sont basés sur les attentes actuelles de Mirum et impliquent des hypothèses qui pourraient ne jamais se matérialiser ou se révéler incorrectes. Les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux anticipés dans ces énoncés prospectifs en raison de divers risques et incertitudes, notamment les risques et incertitudes associés aux activités de Mirum en général, l’impact de la pandémie de COVID-19 et les autres risques décrits dans les documents déposés par Mirum auprès de la Securities and Exchange Commission. Les énoncés prospectifs contenus dans le présent communiqué de presse ne sont valables qu’à la date à laquelle ils ont été formulés et sont fondés sur les hypothèses et estimations de la direction à cette date. Mirum n'assume aucune obligation de mettre à jour ces énoncés pour refléter les événements ou les circonstances se produisant après la date à laquelle ils ont été formulés, sauf si la loi l'exige. Une description plus détaillée des risques et des incertitudes figure dans le rapport annuel de Mirum sur le formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2023 et dans ses rapports ultérieurs sur le formulaire 10-Q, y compris dans les sections intitulées « Risk Factors », ainsi que dans ses rapports ultérieurs sur le formulaire 8-K, qui sont tous déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis et disponibles sur www.sec.gov.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Consultez la version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20240708268345/fr/

Contacts

Contact avec les médias :
Erin Murphy
media@mirumpharma.com

Contact avec les investisseurs :
Andrew McKibben
investors@mirumpharma.com