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Amylyx Pharmaceuticals publie une mise à jour réglementaire mondiale relative à l'AMX0035 dans le traitement de la SLA

·6 min de lecture

- La soumission de la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe est prévue pour le quatrième trimestre 2021

- L'essai de Phase 3 en Europe et aux États-Unis devrait débuter au troisième trimestre 2021 pour soutenir les soumissions réglementaires

Amylyx Pharmaceuticals, Inc., une société pharmaceutique spécialisée dans le développement de nouveaux traitements pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie d'Alzheimer et d'autres maladies neurodégénératives, a annoncé aujourd'hui une mise à jour relative à son plan de faire progresser l'AMX0035 dans le processus de développement clinique pour le traitement de la SLA. La société projette de déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l'AMX0035 auprès du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) d'ici la fin 2021. Comme précédemment annoncé, la société projette de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché auprès de Santé Canada dans le courant du deuxième trimestre 2021.

La FDA a fait connaître sa volonté d'évaluer les données d'un autre essai clinique contrôlé par placebo avant de recevoir un dossier New Drug Application (NDA), la méthode par laquelle un sponsor pharmaceutique propose formellement à la FDA d'approuver un produit expérimental. Pour répondre à la requête de la FDA et pour continuer à étoffer le corpus de preuves soutenant l'AMX0035 dans le traitement potentiel de la SLA, Amylyx prévoit de lancer un essai clinique de Phase 3 en Europe et aux États-Unis. Le recrutement de l'essai devrait commencer durant le troisième trimestre 2021. La FDA a également fait savoir qu'elle continuerait à travailler avec Amylyx sur la manière de satisfaire les exigences réglementaires de la manière la plus rapide possible.

Amylyx continue son travail avec les organes réglementaires du monde entier afin d'identifier l'approche la plus appropriée pour l'AMX0035.

« Il est urgent d'apporter des réponses cliniques et des solutions aux personnes atteintes de SLA. Nous avons travaillé en étroite collaboration avec les médecins et les autorités sanitaires internationales afin d'évaluer rapidement l'AMX0035 dans le traitement de la SLA », déclare Joshua Cohen, co-PDG, président du conseil et cofondateur d'Amylyx. « Nous sommes ravis de planifier nos soumissions en Europe et au Canada et nous continuerons à travailler au côté des régulateurs et de la communauté SLA du monde entier pour déterminer l'approche la plus rapide et responsable pour faire avancer l'AMX0035 dans le processus de développement clinique. Nous sommes reconnaissants pour tous les conseils reçus des régulateurs internationaux et nous continuerons à agir promptement et à informer la communauté. »

CENTAUR était une étude de 24 semaines contrôlée par placebo, avec 137 participants atteints de SLA, qui a évalué l'innocuité et l'efficacité de l'AMX0035. L'essai a été dirigé par des chercheurs du Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital, en collaboration avec le Northeast ALS Consortium. Comme il a été publié dans le New England Journal of Medicine (NEJM), l'étude a atteint son critère principal d'efficacité, à savoir le ralentissement de la progression de la SLA tel que mesurée par l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la SLA (ALSFRS-R). Les taux d'événements indésirables étaient similaires entre les groupes AMX0035 et placebo de l'étude. Toutefois, des abandons liés à des événements indésirables se sont produits plus fréquemment dans le groupe AMX0035 que dans le groupe placebo.

Les participants ayant terminé l'étude CENTAUR ont été admissibles à une étude de prolongation ouverte et ont reçu l'AMX0035. Dans une analyse de quasiment trois ans sur la survie globale sur tous les participants randomisés de l'essai CENTAUR, publiée dans Muscle & Nerve, les participants initialement randomisés pour recevoir l'AMX0035 ont présenté un risque de décès de 44 % inférieur à celui présenté par les participants initialement randomisés pour recevoir le placebo.

« Avec les résultats de CENTAUR, nous avons montré que l'AMX0035 pourrait apporter de l'espoir aux personnes atteintes de SLA, ainsi que la possibilité de vivre mieux et plus longtemps », déclare Sabrina Paganoni, M.D., Ph.D., chercheuse principale de l'essai CENTAUR, chercheuse au Healey & AMG Center for ALS au Massachusetts General Hospital et professeure-assistante en médecine physique et réadaptation à la Harvard Medical School et au Spaulding Rehabilitation Hospital. « Nous sommes ravis de voir l'AMX0035 progresser sur de multiples fronts réglementaires et restons optimistes quant au potentiel qu'il représente pour les personnes atteintes de SLA au niveau mondial.

« La SLA est une maladie évolutive dévastatrice qui frappe les patients et leurs familles, non seulement physiquement, mais aussi mentalement et émotionnellement », déclare Leonard H. van den Berg, M.D., Ph.D., professeur de neurologie à l'UMC Utrecht, Pays-Bas, et président de la Treatment Research Initiative to Cure ALS (TRICALS), un vaste réseau d'essais européens consacré à trouver un traitement pour la SLA. « Après des décennies d'échecs dans les essais sur la SLA, l'AMX0035 nous a donné l'espoir qu'une nouvelle option thérapeutique pourrait se dessiner à l'horizon pour les personnes atteintes de SLA. Nous sommes très encouragés par la progression de l'AMX0035 dans le processus d'évaluation réglementaire, et nous sommes ravis de lancer prochainement l'essai clinique de Phase 3. »

« L'essai clinique pivot de Phase 3 cimentera une collaboration mondiale entre Amylyx, les experts européens et américains de la SLA, les groupes de défense, et les réseaux d'essais cliniques », déclare Merit Cudkowicz, M.D., co-chercheuse principale de l'essai CENTAUR et cofondatrice du Northeast ALS Consortium, directrice du Healey & AMG Center for ALS et cheffe de neurologie au Massachusetts General Hospital et professeure de neurologie, chaire Julieanne Dorn, à la Harvard Medical School. « Nous espérons que ces nouvelles options ne sont qu'un début pour les personnes atteintes de SLA. »

« Les personnes atteintes de SLA luttent contre cette maladie au quotidien », déclare Evy Reviers, présidente de l'Organisation européenne des professionnels et des patients atteints de SLA (EUpALS) et PDG d'ALS Liga Belgium. « En tant que soignante d'un proche atteint de SLA, je sais à quel point il est crucial de présenter des options thérapeutiques potentielles à la communauté SLA. Au nom d'EUpALS, je suis heureuse de pouvoir travailler avec les acteurs du secteur, les universitaires et les autorités sanitaires pour faire de ce potentiel une réalité. »

« Nous avons le plaisir de partager nos plans pour démarrer un processus de soumission réglementaire en Europe », déclare Justin Klee, co-PDG et cofondateur d'Amylyx. « Chaque jour compte pour les personnes atteintes de SLA et nous continuerons à travailler avec la FDA américaine et les agences réglementaires internationales pour répondre à leurs attentes et pour faire avancer l'AMX0035 dans le processus de développement clinique, de la manière la plus rapide possible. Nous tiendrons la communauté informée des progrès réalisés. »

À propos d'Amylyx Pharmaceuticals

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. est une société pharmaceutique qui travaille au développement d'un traitement novateur pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie d'Alzheimer et d'autres maladies neurodégénératives. Pour plus d'informations, visitez le site www.amylyx.com et suivez-nous sur LinkedIn et Twitter.

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Merissa Muller
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