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Alnylam Pharmaceuticals et Gen signent un accord de distribution en Turquie pour ONPATTRO® (patisiran), le meilleur agent iARN de silençage génique actuellement disponible

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), le chef de file des agents thérapeutiques iARN, et Gen, une société pharmaceutique certifiée BPF spécialisée dans les maladies rares, annoncent ce jour la signature d'un accord de distribution exclusif pour ONPATTRO®, un agent thérapeutique iARN de premier rang pour le traitement de l'amylose héréditaire ATTR chez les adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2.

« Notre partenariat avec Gen nous permet d'élargir l'accès à ONPATTRO aux patients atteints d'amylose héréditaire ATTR avec polyneuropathie en Turquie, un pays où nous ne sommes pas présents aujourd'hui », déclare Brendan Martin, vice-président et responsable par intérim pour le Canada, l’Europe, le Moyen-Orient et l’Afrique chez Alnylam Pharmaceuticals. « Il existe un nombre important de patients en Turquie qui présentent un besoin urgent pour de nouvelles options thérapeutiques, et nous sommes ravis de collaborer avec Gen pour leur proposer ONPATTRO. »

Abidin Gülmüs, PDG de Gen, déclare : « Nous sommes fiers de notre réputation de chef de file des sociétés pharmaceutiques spécialisées en Turquie et sommes ravis de travailler au côté d'Alnylam. Grâce à des collaborations avec de grandes sociétés internationales, nous visons à proposer des médicaments innovants aux patients en Turquie, de la manière la plus rapide et la plus fiable possible. »

Les patients en Turquie ont fait partie de ceux ayant pris part à l'étude mondiale randomisée, à double insu et contrôlée par placebo APOLLO de Phase 3. Plus grande étude jamais réalisée auprès de patients atteints d'amylose héréditaire ATTR avec polyneuropathie, elle a permis d'obtenir l'approbation d'ONPATTRO aux États-Unis et dans l'UE en 2018.

À propos d'ONPATTRO® (patisiran)

ONPATTRO est un agent thérapeutique iARN approuvé aux États-Unis et au Canada pour le traitement de la polyneuropathie et de l'amylose héréditaire ATTR chez l'adulte. ONPATTRO est également approuvé dans l'Union européenne, en Suisse et au Brésil pour le traitement de l'amylose héréditaire ATTR chez les adultes atteints de polyneuropathie en phase 1 ou 2, et au Japon pour le traitement de l'amylose héréditaire ATTR avec polyneuropathie. Basé sur une approche scientifique primée d'un prix Nobel et administré par voie intraveineuse, ONPATTRO est un agent thérapeutique iARN ciblant la transthyrétine (TTR). Il est conçu pour cibler et rendre silencieux un ARN messager spécifique, et bloquer potentiellement la production de la protéine TTR, avant qu'elle ne soit fabriquée. ONPATTRO bloque la production de transthyrétine dans le foie, ce qui réduit son accumulation dans les tissus corporels afin de stopper ou de ralentir la progression de la polyneuropathie associée à la maladie. Pour de plus amples renseignements sur ONPATTRO, veuillez visiter ONPATTRO.com.

Informations importantes relatives à l'innocuité pour ONPATTRO

Réactions liées à la perfusion

Des relations liées à la perfusion (RLP) ont été observées chez des patients suivant un traitement au patisiran. Dans le cadre d'une étude clinique contrôlée, 19% des patients traités au patisiran ont présenté des RLP, comparé à 9% chez les patients traités avec un placebo. Les symptômes les plus communs de RLP avec le patisiran ont été des rougissements, douleurs dorsales, nausées, douleurs abdominales, la dyspnée, et la céphalée. L'hypotension, qui pourrait inclure la syncope, a également été signalée comme symptôme de RLP.

Pour réduire le risque de RLP, il est recommandé d'administrer une prémédication contenant un corticostéroïde, du paracétamol, et des antihistaminiques (bloqueurs H1 et H2) au moins 60 minutes avant la perfusion au patisiran. Surveiller les patients durant la perfusion pour détecter l'apparition de signes et symptômes de RLP. En cas de RLP, envisager de ralentir ou d'interrompre la perfusion, et établir une prise en charge médicale suivant les indications cliniques. Si la perfusion est interrompue, envisager sa reprise avec un débit réduit, uniquement après disparition des symptômes. Dans le cas d'une RLP grave ou engageant le pronostic vital, la perfusion doit être définitivement arrêtée.

Réduction des concentrations sériques de vitamine A et compléments recommandés

Le traitement au patisiran conduit à une diminution des concentrations sériques de vitamine A. Il est recommandé aux patients recevant du patisiran de prendre des compléments oraux de vitamine A d'environ 2 500 UI par jour pour réduire le risque potentiel de toxicité oculaire causée par une carence en vitamine A. Des doses de vitamine A supérieures à 2 500 IU par jour ne doivent pas être administrées pour essayer d'atteindre des concentrations sériques normales de vitamine A pendant le traitement au patisiran, étant donné que les concentrations sériques ne reflètent pas la quantité totale de vitamine A dans l'organisme. Orienter les patients vers un ophtalmologue en cas d'apparition de symptômes oculaires suggérant une carence en vitamine A (ex. vision nocturne réduite ou cécité nocturne, sécheresse oculaire persistante, inflammation oculaire, inflammation ou ulcération cornéenne, épaississement ou perforation de la cornée).

Effets indésirables

Les effets indésirables les plus communs observés chez les patients traités au patisiran ont été un œdème périphérique (30%) et des réactions liées à la perfusion (19%).

À propos de l'iARN

L'iARN (interférence ARN) est un processus cellulaire naturel de silençage génique, qui constitue un des domaines les plus prometteurs et en rapide évolution dans la biologie et le développement médicamenteux à l'heure actuelle. Sa découverte a été désignée comme une "avancée scientifique majeure qui n'arrive qu'une fois tous les dix ans", et qui a reçu le prix Nobel 2006 de physiologie ou médecine. En s'appuyant sur le processus biologique naturel de l'iARN se produisant dans nos cellules, une nouvelle catégorie de médicaments, connus sous le nom d'agents thérapeutiques iARN, est maintenant devenue réalité. Les petits ARN interférents (pARNi), des molécules médiatrices de l'iARN et qui constituent la plateforme thérapeutique iARN d'Alnylam, sont à l'avant-garde de la médecine d'aujourd'hui grâce au puissant silençage de l'ARN messager (ARNm) – les précurseurs géniques – responsables de l'encodage des protéines causant les maladies, ce qui les empêche donc d'être fabriquées. Il s'agit d'une approche révolutionnaire avec le potentiel de transformer les soins pour les patients atteints de maladies génétiques ou autres.

À propos d'Alnylam

Alnylam (Nasdaq: ALNY) est leader en matière de traduction de l’interférence ARN (iARN) en une nouvelle catégorie de médicaments innovants et susceptibles d’améliorer la vie des personnes atteintes de maladies génétiques rares, cardiométaboliques, infectieuses hépatiques et du système nerveux central (SNC)/oculaires. Fondés sur une science récompensée par un prix Nobel, les agents thérapeutiques basés sur l'iARN consistent en une approche probante et validée cliniquement, dans le traitement d'un large éventail de maladies graves et incapacitantes. Créé en 2002, Alnylam propose une vision audacieuse pour donner vie aux potentialités scientifiques, en s'appuyant sur un solide portefeuille de thérapies iARN. Les produits thérapeutiques iARN commercialisés par Alnylam sont ONPATTRO® (patisiran), approuvé aux États-Unis, dans l'UE, au Canada, au Japon, au Brésil et en Suisse, et GIVLAARI® (givosiran), approuvé aux États-Unis et dans l'UE. Alnylam dispose d'un vaste portefeuille de projets comprenant des médicaments expérimentaux, notamment cinq produits candidats en phase avancée de développement. Résolument tourné vers l'avenir, Alnylam continuera d'appliquer sa stratégie "Alnylam 2020", qui consiste en la création d'une société biopharmaceutique multiproduits en phase commerciale, avec un portefeuille de projets durables de médicaments basés sur l'iARN afin de répondre aux patients n'ayant que peu ou pas d'options thérapeutiques. Le siège de la société se trouve à Cambridge, dans le Massachusetts.

À propos de Gen

Gen est la société pharmaceutique connaissant la plus forte croissance en Turquie. En collaboration avec ses partenaires internationaux et en conformité avec les principes éthiques et scientifiques, Gen fournit des produits utilisés dans le traitement de maladies et d'affections rares dans différents domaines, et vise à proposer ces produits aux patients de la manière la plus rapide, simple et fiable possible, tout en s'attelant à découvrir de nouveaux traitements afin de répondre aux besoins médicaux non satisfaits. En s'appuyant sur son site de production certifié BPF basé à Ankara, Gen exporte ses produits vers divers pays et dispose de bureaux à Ankara (siège), Istanbul, İzmir, et Trabzon, ainsi qu'en Azerbaijan, au Kazakhstan et en Russie. La société emploie plus de 400 personnes. Pour plus d'informations, veuillez visiter le site internet de Gen.

Énoncés prospectifs d'Alnylam

Diverses déclarations contenues dans le présent communiqué de presse concernant les attentes, plans et perspectives d'Alnylam, notamment, mais sans s'y limiter, sa capacité à élargir l’accès à ONPATTRO pour les patients en Turquie via l’accord de distribution annoncé avec Gen, et le nombre de patients en Turquie ayant besoin de nouvelles options thérapeutiques dans le cadre de l’indication approuvée pour ONPATTRO, les points de vue et plans de Gen quant à la rapidité et la fiabilité avec lesquelles Gen pourra proposer des médicaments innovants aux patients en Turquie; et les attentes d’Alnylam à l'égard de l’exécution continue de sa stratégie "Alnylam 2020" en vue du développement et de la mise sur le marché des agents thérapeutiques iARN, constituent des énoncés prospectifs au sens des dispositions de règle refuge du Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les résultats réels et plans futurs peuvent varier de manière substantielle par rapport à ceux indiqués dans les énoncés prospectifs en raison de divers risques importants, incertitudes et autres facteurs, notamment la capacité d'Alnylam à découvrir et développer des médicaments candidats novateurs; des résultats précliniques et cliniques de ses produits candidats, qui peuvent ne pas être renouvelés ou continuer à se produire dans d'autres sujets ou dans des études ultérieures ou encourager la poursuite du développement de produits candidats pour une indication spécifique ou autre; des mesures ou conseils des agences de réglementation, qui peuvent affecter la conception, le lancement, l'agenda, la poursuite et/ou la progression des essais cliniques, ou nécessiter des essais précliniques et/ou cliniques supplémentaires; des retards ou des échecs dans la fabrication et la fourniture de ses produits candidats ou ses produits commercialisés, y compris ONPATTRO en Turquie; l'obtention, du maintien et de la protection de sa propriété intellectuelle; de la capacité d'Alnylam à faire valoir ses droits de propriété intellectuelle, y compris la contestation de brevets relatifs à sa plateforme, ses produits ou produits candidats; l’obtention d’approbations réglementaires pour ses produits candidats, y compris le lumasiran et les produits candidats développés en collaboration avec des tiers, y compris l’inclisiran, et le maintien des approbations réglementaires et l’obtention de la tarification, du remboursement et de l’accès pour ses produits, y compris ONPATTRO et GIVLAARI; la progression dans l’établissement d’une infrastructure commerciale en dehors des États-Unis, notamment en Europe; la réussite dans le lancement, la mise sur le marché et la vente de ses produits approuvés au niveau mondial, y compris ONPATTRO et GIVLAARI, et la concrétisation de recettes nettes pour ONPATTRO correspondant à la plage attendue pour 2020; des risques potentiels pour le fonctionnement, les activités et les perspectifs d’Alnylam en raison de la pandémie de COVID-19, ou des délais ou interruptions en découlant, y compris mais sans s’y limiter, tout risque affectant l’accès à ONPATTRO en Turquie et la capacité d’Alnylam à élargir l’indication pour ONPATTRO à l’avenir; la concurrence de tiers utilisant une technologie similaire à celle d’Alnylam et de tiers développant des produits avec des utilisations similaires; la capacité d’Alnylam à gérer sa croissance et ses dépenses opérationnelles conformément à ses prévisions, et à mettre en place un profil financier autonome à l’avenir, ainsi qu’à obtenir des financements supplémentaires pour soutenir ses activités commerciales, et à établir et maintenir des alliances stratégiques et de nouvelles initiatives commerciales; la dépendance d’Alnylam vis-à-vis de tiers, notamment Regeneron, pour le développement, la fabrication et la distribution de certains produits, y compris les produits oculaires et SNC, et Ironwood, pour l’assistance liée à l’information et la promotion de de GIVLAARI aux États-Unis; le résultat de litiges; le risque d'enquêtes gouvernementales; des dépenses inattendues; ainsi que des risques décrits plus en détails dans la section intitulée "Risk Factors" du dernier rapport annuel d'Alnylam sur formulaire 10-K déposé auprès de la commission américaine des valeurs et opérations boursières (SEC), et dans d'autres dossiers remis par Alnylam à la SEC. En outre, tout énoncé prospectif représente le point de vue d'Alnylam au jour d'aujourd'hui, et ne doit pas être considéré comme représentant le point de vue de la société à une date ultérieure. Alnylam rejette expressément toute obligation de mise à jour des énoncés prospectifs, sauf dans les cas requis par la loi.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

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Contacts

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Christine Regan Lindenboom
(Investisseurs et médias)
+1-617-682-4340

Fiona McMillan
(Médias, Europe)
+44 1628 244960

Gen
Ayhan Yener, DM
(Directeur médical)
+90 554 566 57 40